희귀 지질장애 치료제, 미국·유럽서 승인신청 접수

미국 제약기업 아이오니스(Ionis Pharmaceuticals)의 계열사 악시아 테라퓨틱스(Akcea Therapeutics)는 미국, 유럽, 캐나다에서 희귀한 지질 장애에 대한 치료제 볼라네소르센(Volanesorsen)에 관한 승인신청서가 접수됐다고 발표했다.

볼라네소르센이 승인될 경우 가족성 고암죽입자혈증 증후군(familial chylomicronemia syndrome, FCS) 환자를 위해 승인된 최초의 치료제가 될 것으로 예상되고 있다. 미국과 유럽 규제당국은 볼라네소르센을 이 질환에 대한 희귀의약품으로 지정했다.

FCS는 중성지방(triglyceride) 수치가 매우 높아지는 것이 특징인 중증 희귀질환으로 일상생활에 영향을 미치는 극심한 복통, 치명적일 수 있는 급성 췌장염 같은 증상들이 나타난다.

악시아의 폴라 소테로풀로스 최고경영자는 “볼라네소르센을 처음부터 전 세계에서 승인을 받을 계획”이라며 “심신을 쇠약하게 만드는 이 질환을 효과적인 치료제 없이 매일 견디고 있는 전 세계 FCS 환자들의 사연을 고려했다”고 말했다.

이어 “미국, 유럽, 캐나다에서의 신청서 접수는 볼라네소르센에 관한 전 세계적인 검토절차에서 중요한 진전”이라고 덧붙였다.

볼라네소르센에 관한 승인신청은 임상 3상 APPROACH과 COMPASS 연구 자료를 근거로 삼고 있다. APPROACH 연구는 FCS 환자들을 대상으로 실시된 역대 최대 규모의 연구로 66명의 환자들이 등록됐다. COMPASS는 중성지방 수치가 높은 환자 113명을 대상으로 실시된 연구다.

APPROACH 연구에서 치료 3개월째 볼라네소르센 치료군은 중성지방 수치가 평균 77%가량 감소한 것으로 나타났다. 임상시험 스크리닝 전 5년 내에 다수의 췌장염 사건을 경험한 환자그룹은 췌장염 발작 비율이 통계적으로 유의하게 감소했으며 스크리닝 기간 동안 복통을 호소한 환자그룹은 복통이 감소한 것으로 관찰됐다.

COMPASS에서도 치료 3개월째 치료군의 중성지방 수치가 71% 감소한 것으로 나타났으며 이 약물이 췌장염 발작 감소와 연관이 있는 것으로 분석됐다. 임상시험 도중 대부분의 환자들에서는 혈소판 수 감소가 보고됐으며 이로 인해 5명의 환자들이 참가를 중단한 것으로 전해졌다.

볼라네소르센은 아이오니스의 안티센스 기술을 통해 만들어진 제품이며 FCS 외에도 가족성 부분적 지방이영양증(Familial partial lipodystrophy, FPL)에 대한 치료제로 개발되고 있다.

미국 식품의약국은 볼라네소르센에 대한 처방의약품신청자비용부담법(PDUFA) 발효일을 내년 8월 30일로 정했다. 유럽에서는 영국 MHRA(Medicines and Healthcare products Regulatory Agency)가 볼라네소르센을 유망한 혁신의약품(Promising Innovative Medicine)으로 지정한 바 있다