아이오니스, 희귀유전질환 치료제 유럽서 승인신청

미국의 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)는 유전성 TTR 아밀로이드증에 대한 치료제 이노테센(inotersen)을 승인받기 위해 유럽의약품청(EMA)에 시판허가신청서를 제출했다고 발표했다.

이노테센에 대한 신청서는 중요한 치료적 이익이 있을 것으로 생각되는 의약품에 대한 접근성을 신속히 확보하기 위한 EMA의 제도인 신속평가 프로그램 하에 검토될 예정이다. 이노테센은 트렌스티레틴(transthyretin, TTR) 생산을 감소시키도록 만들어진 TTR 아밀로이드증(ATTR) 치료제다.

ATTR 환자들은 여러 조직 및 장기 내에서 TTR 축적을 경험하는데 이에 따른 TTR 원섬유 형성은 조직 내 정상적인 기능을 방해하게 된다. TTR 단백질 원섬유 형성이 확대되면 더 많은 조직이 손상되며 병이 악화돼 삶의 질이 저하되고 사망으로 이어질 수도 있는 것으로 알려져 있다.

최근 공개된 임상 3상 시험의 결과에 따르면 이노테센은 신경병증 장애점수(mNIS+7)와 당뇨 신경병증 삶의 질 점수를 개선시키는 것으로 입증됐다. 다만 이노테센의 개선효과는 경쟁사인 앨라일람(Alnylam)의 파티시란(Patisiran)보다는 약한 것으로 알려졌다. 이후 회사의 주가는 10%가량 하락했다.

아이오니스의 사업책임자인 사라 보이스는 시판허가신청서 제출이 “아이오니스와 유럽 내 ATTR 환자들에게 결정적인 이정표”라고 하며 “다음 주에 미국 FDA에도 신약승인신청서를 제출할 계획”이라고 밝혔다. 이어 “임상 3상 NEURO-TTR 연구에서 이노테센으로 치료를 받은 환자들 중 절반 정도는 삶의 질이 개선됐다”며 “이노테센이 유의한 효능과 우수한 편리성을 통해 이 환자들을 위한 치료 대안이 될 수 있을 것이라고 믿고 있다”고 강조했다.

아이오니스는 이노테센의 상업적 성공을 극대화할 수 있는 제휴사를 찾고 있다고 한다. 과거에 아이오니스는 글락소스미스클라인과 이 약물에 대한 제휴계약을 체결했었지만 글락소스미스클라인은 이 약물에 대한 권리를 확보하지 않기로 결정했다.

이노테센은 유럽과 미국에서 이 질환에 대한 희귀의약품으로 지정됐으며 미국 식품의약국(FDA)에 의해 hTTR로 인한 다발신경병증 환자 치료를 위한 패스트트랙 검토대상으로도 지정됐다.

한편 앨라일람은 내년 1분기에 유럽에서 파티시란에 대한 신청서를 제출할 계획이라고 밝힌 상태다.