DMD 치료제 트랜스라나, FDA 승인 적신호

미국 식품의약국(FDA)의 자문위원회는 PTC 테라퓨틱스의 뒤쉔 근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 치료제 트랜스라나(Translarna, 아탈루렌)에 대해 추가적인 자료가 필요하다는 의견을 내놓았다.

로이터통신 보도에 따르면 자문위원회의 이번 투표 결과에 따라 이 약물이 조만간 미국에서 승인될 가능성은 크게 낮아진 것으로 관측되고 있다.

FDA는 보통 자문위원회의 의견에 따라 승인 결정을 내린다. 다만 자문위원회가 이 약물의 승인 가능성을 완전히 배제한 것은 아니라는 점에서 볼 때 PTC가 최악의 상황은 면했다고 볼 수 있다.

예비 검토를 맡은 FDA의 연구자들은 자문위원회 회의에 앞서 PTC가 약물 효능을 입증하는데 실패했다고 지적했다.

FDA 신경계제품 책임자 빌리 던은 회사 측이 긍정적인 자료를 만들어내기 위해 자료를 원하는 대로 편집했기 때문에 전체 자료에 대한 신뢰성이 낮다고 평가했다.

자문위원들도 이러한 의견에 동의해 11명 중 10명이 회사 측의 자료가 결정적이지 않다는데 투표했다. 하버드 의과대학의 애론 케슬하임 부교수는 자료가 분석된 방법이 왜곡 소지가 있다는 것에 대해 우려를 표했다.

PTC는 다수의 임상시험에서 목표 달성에 실패했음에도 불구하고 FDA가 이 약물을 승인하는 것에 대해 유연성을 발휘해야 한다고 주장하고 있다.

아탈루렌은 근육 발달에 필요한 단백질인 디스트로핀 생산을 증가시키도록 만들어졌다. FDA는 2016년에 임상시험 실패를 이유로 아탈루렌에 대한 검토를 거절했었으며 PTC는 이에 대한 이의를 제기하며 신청서를 다시 제출한 것이다.

PTC 임상개발부문 대표 조 매킨토시는 아탈루렌이 근육 기능 상실을 늦출 수 있는 것으로 나타났다며 FDA가 이전에 디스트로핀 생산에 대한 근거만으로 또 다른 뒤센 근디스트로피 치료제를 승인했었다고 강조했다.

FDA는 과거에 검토관과 자문위원회가 승인을 거절해야 한다는 의견을 제시했음에도 불구하고 사렙타 테라퓨틱스의 엑손디스 51(Exondys 51, 에테플러센)을 승인한 바 있다.

트랜스라나는 이미 유럽을 비롯한 다수의 국가들에서 판매되고 있다. 유럽 내에서는 매년 승인 유지 여부를 검토한다는 조건 하에 승인됐으며 정해진 기간 내에 약물 효능을 뒷받침하는 자료가 제출될 경우 정식 승인 상태로 전환될 수 있다.