세이지, 난치성 간질 치료제 임상 3상 실패

미국 제약회사 세이지 테라퓨틱스(Sage Therapeutics)는 초불응성 간질중첩증(super-refractory status epilepticus, SRSE)에 대한 치료제로 브렉사놀론(brexanolone, SAGE-547)을 평가한 임상 3상 시험에서 연구 목표 달성에 실패했다고 밝혔다.

세이지는 브렉사놀론의 효능과 안전성을 평가하기 위해 미국, 캐나다, 유럽에서 2세 이상의 환자 132명을 대상으로 STATUS라는 임상시험을 실시했다.

환자들은 브렉사놀론 투여군이나 위약군으로 무작위배정됐으며 브렉사놀론이나 위약을 표준요법인 3차 항-발작제과 함께 6일간 병행 투여 받았다.

시험 결과 3차 제제 사용을 멈추는데 성공하고 치명적인 간질중첩증이 해결된 환자 비율 면에서 브렉사놀란 투여군과 위약군 간에 유의한 차이가 나타나지 않아 일차 평가변수가 충족되지 않은 것으로 나타났다. 위약군이 42.4%인 것에 비해 브렉사놀론 투여군은 43.9%로 집계됐다.

이 연구에서는 인구 및 기본 특성 면에서 치료그룹 간 균형이 잘 이뤄졌다고 한다. 근본적인 질환의 심각성과 복잡성 때문에 SRSE 환자에서 중증 이상반응은 흔하게 발생했으며 발생 수와 유형은 두 그룹이 비슷했다.

브렉사놀론이나 위약에 반응이 없었던 환자들은 더 높은 용량의 브렉사놀론을 개방표지 하에 6일간 주입받았다.

SRSE는 1차, 2차, 3차 치료제에 반응하지 않는 치명적인 발작 상태이며 사망을 야기하거나 남은 삶에 영향을 미칠 수 있는 신경학적 응급상황이다. 현재 미국 식품의약국이 SRSE에 승인한 치료제는 없는 실정이다.

세이지의 제프 조나스 최고경영자는 “일차 평가변수가 충족되지 않기는 했지만 GABA 메커니즘과 이 메커니즘이 뇌 회로에 미치는 영향에 대한 이해를 넓혀준다”고 말했다.

이어 “당분간 STATUS 임상시험 자료를 계속 분석할 것”이라며 “이 자료가 현재 치료에 대한 정보를 제공하고 향후 치료제 개발에 도움이 되길 바란다”고 덧붙였다.

세이지는 향후 학회 회의에서 STATUS 임상시험의 자세한 결과를 발표할 예정이다. 애널리스트들은 향후 세이지가 SRSE에 대한 연구를 계속 진행할 가능성이 낮다고 보고 있다.