샤이어, 유전성 혈관부종 후보약물 3상 성공

샤이어는 유전성 혈관부종에 대한 새로운 치료제 SHP616을 평가한 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표했다.

SHP616은 피하 투여하는 C1 에스테라아제 억제제로 이번에 발표된 SAHARA 연구에서 유전성 혈관부종 환자의 혈관부종 발작 예방을 위한 약물로 시험됐다. 유전성 혈관부종은 사지, 위장관, 상기도에서 반복적으로 부종이 나타나는 희귀한 유전질환이다.

SAHARA는 다기관, 무작위배정, 이중맹검, 위약대조군, 2개 기간, 3개 시퀀스, 부분 교차 연구다. 12세 이상의 증상성 유전성 혈관부종 환자들이 등록됐으며 14주씩 2개의 치료기간 동안 약물을 투여 받았다.

효능을 충분히 평가하기 위해 다른 C1 에스테라아제 억제제 사용은 금지됐으며 18세 이상 환자에서 급성 혈관부종 발작 치료에는 피라지어(Firazyr)가 사용됐다.

임상시험 결과 일차 평가변수와 다른 이차 평가변수들이 모두 충족된 것으로 나타났다. SHP616을 3~4일마다 피하 투여 받은 환자들은 위약군에 비해 발작횟수를 개월수로 나눈 유전성 혈관부종 발생률이 2.32가량 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있게 감소했다.

또한 SHP616은 평균 유전성 혈관부종 발작 발생률을 0일째부터 전체 치료기간 동안 79%가량, 치료 14일 뒤 안정된 상태에 도달한 이후부터 치료기간 동안에는 85%가량 감소시킨 것으로 분석됐다.

치료군 중에는 약 78%의 환자들의 발작 발생률이 위약군에 비해 50% 이상 감소했으며 38%의 환자들은 치료기간 도중 발작을 경험하지 않았다. 위약군 중 발작을 경험하지 않은 환자 비율은 9%였다.

안전성 측면에서 치료관련 중증 이상반응이나 사망사건은 보고되지 않았다. 가장 흔한 이상반응으로는 바이러스성 상기도감염, 두통 등이 보고됐으며 정맥 혈전색전성 사건이나 항체 발생은 보고되지 않았다.

샤이어 연구개발부문 임시 대표 하워드 메이어는 “지난 10년간 유전성 혈관부종 환자들을 위한 의약품을 개발해오면서 의사들과 환자들이 효과적이고 안전하며 편리한 치료 및 예방 옵션을 찾고 있다는 것을 알고 있다”며 “지속적인 혁신을 통해 가능한 한 많은 수요를 충족시키기 위해 노력하고 있다”고 말했다.

이어 “저용량 투여요법의 효능이 입증된 강력한 연구결과가 나와 매우 기쁘며 이 약물이 승인될 경우 전 세계 유전성 혈관부종 커뮤니티에게 큰 의미가 있을 것”이라고 덧붙였다.