인스메드, 희귀 폐 감염증 치료제 임상 3상 성공

미국 제약회사 인스메드(Insmed Incorporated)는 희귀 폐질환 치료제를 평가 중인 핵심 연구에서 주요 목표가 달성됐다고 발표했다. 이후 미국 내 회사의 주가는 100% 이상 수직 상승했다.

임상 3상 단계의 CONVERT 연구 결과 치료 6개월까지 배양 전환에 대한 일차 평가변수가 충족된 것으로 나타났다.

인스메드의 엘리스(ALIS, 아미카신 리포좀 흡입용 현탁액)와 가이드라인 기반의 치료(GBT)는 마이코박테리움 아비움 복합체(MAC, Mycobacterium Avium Complex)에 의한 치료불응성 비결핵성 마이코박테리아(NTM) 폐 질환 환자 중 29%에서 객담 내 질환 증거를 제거한 것으로 입증됐다. 이에 비해 가이드라인 기반 치료만 받은 환자그룹에서 이러한 환자 비율은 9%였다.

이 임상시험은 두 치료그룹을 비교했을 때 15% 이상의 치료효과를 발견하기 위해 진행됐다. CONVERT 연구에는 최소 6개월의 가이드라인 기반 치료에 반응이 없었던 MAC에 의한 성인 NTM 폐질환 환자 336명이 등록됐다. 피험자들은 2:1의 비율로 엘리스 포함 치료군과 GBT 단독투여군에 무작위배정됐다.

인스메드는 CONVERT 연구 자료를 토대로 엘리스를 신속 승인받을 계획이다. 미국 식품의약국은 이 제품을 획기적 치료제, 패스트트랙, 감염성질환인증제품(QIDP)으로 지정한 상태다.

인스메디의 윌 루이스 최고경영자는 “이러한 주요 자료가 현재 승인된 치료제가 없는 이 희귀질환에 대해 주목할 만한 성과라고 보고 있다”며 “임상 2상 결과와 비교했을 때 자료의 일관성이 특히 고무적”이라며 “향후 2년간 CONVERT 연구가 계속 진행되면서 추가적인 자료가 나올 것”이라고 말했다.

인스메드는 다수의 이차 평가변수에 대한 결과들도 공개했다. 이 중 6분 보행검사에 대한 자료에서는 두 치료그룹 간에 유의한 차이가 나타나지 않았다.

하지만 분석에 따르면 객담 배양 결과가 긍정적으로 전환된 환자의 경우 다른 환자들에 비해 6분 보행 검사 면에서 개선을 경험한 것으로 확인됐다.

또한 GBT으로만 치료를 받은 환자그룹의 경우 엘리스와 GBT로 치료 받은 환자들에 비해 객담 전환이 이뤄질 때까지 기간이 약 30%가량 더 긴 것으로 집계됐다. 인스메드는 배양 전환이 다른 다양한 임상적 지표들에 미치는 영향을 계속 분석 중이다.

인스메드의 폴 스트렉 최고의료책임자는 “MAC에 의한 NTM 폐질환을 앓고 있는 환자들에게 안전하고 효과적인 치료제를 제공한다는 임무에 대한 중요한 진전이 이뤄졌다”며 “NTM 환자들을 대상으로 임상 3상 통제 연구가 실시된 것은 이 연구가 처음”이라고 설명했다.

스트렉은 “현재 가이드라인 기반 치료가 이 질환에 대한 치료법으로 승인되지는 않았지만 이 환자들이 이용 가능한 최선의 옵션으로 여겨진다”면서 “엘리스는 감염이 존재하는 폐 대식세포와 폐 조직에 직접 아미노클리코사이드(aminoglycoside)를 전달하는 약물로 이러한 점이 배양 전환에 상당한 영향을 미친다고 믿고 있다”고 덧붙였다.