미FDA, 로슈 에미시주맙 우선 검토 결정

미국 식품의약국(FDA)이 로슈의 혈우병 A 치료제 에미시주맙(emicizumab)을 우선 검토 대상으로 지정했다.

로슈의 계열사 제넨텍(Genentech)은 미국 FDA가 생물학적제제 허가신청서를 접수했으며 우선검토 대상으로 지정했다고 발표했다.

에미시주맙은 8인자 항체를 보유한 성인, 청소년, 아동 혈우병 A 환자를 대상으로 주 1회 피하 투여하는 예방적 용도의 약물로 신청됐다.

혈우병 A 환자들은 3명 중 1명꼴로 표준 8인자 대체요법에 대한 항체가 발생하는 것으로 추산되고 있다.

항체 환자들은 이용할 수 있는 치료옵션이 제한적이며 장기적인 손상을 야기할 수 있는 치명적인 출혈 및 반복적인 출혈이 발생할 위험이 증가할 수 있다.

글로벌제품개발부문 대표인 산드라 호닝 최고의료책임자는 “제넨텍은 가장 높은 수준의 미충족 의료수요에 대응하는 혁신적인 항체 치료제를 개발한 역사를 갖고 있다”고 강조했다.

이어 “성인 및 청소년에 대한 임상 3상 결과와 아동에 대한 임상 3상 결과에서 에미시주맙은 출혈 예방 및 치료에 어려움을 겪는 항체 보유 혈우병 A 환자를 크게 도울 수 있는 것으로 나타났다”며 “FDA와 협력해 가능한 한 빨리 이 새로운 예방적 치료옵션을 제공할 것”이라고 말했다.

에미시주맙에 대한 승인신청서는 12세 이상의 성인 및 청소년을 대상으로 실시된 임상 3상 단계의 HAVEN 1 연구와 12세 이하의 아동을 대상으로 실시된 임상 3상 HAVEN 2 연구 자료를 기반으로 하고 있다.

FDA는 우선 검토 제도 하에 내년 2월 23일까지 에미시주맙에 대한 승인여부를 결정할 계획이다. 우선 검토 지정은 심각한 질환의 치료, 예방, 진단에 있어 안전성과 효능을 유의하게 개선시킬 잠재성이 있는 의약품에 대해 이뤄진다.

또한 FDA는 앞서 2015년에 에미시주맙을 성인 및 청소년 혈우병 A 항체 환자를 위한 획기적 치료제로 지정한 바 있다.

로슈는 HAVEN 1과 HAVEN 2 자료를 근거로 유럽의약품청(EMA)에도 승인신청서를 제출했다고 밝히며 신속 평가될 예정이라고 전했다. 에미시주맙은 항체를 갖고 있거나 갖고 있지 않은 혈우병 A 환자를 대상으로 진행되는 다른 연구들을 통해 계속 평가되고 있으며 더 적게 투여하는 용법도 연구되고 있다.

로슈는 임상시험 도중 보고된 혈전색전성 사건 및 혈전성 미세혈관병증과 이로 인한 사망 1건이 에미시주맙 때문에 발생한 것이 아니라고 결론 내리며 고용량 우회제제의 반복적인 투여 때문이라고 설명한 바 있다.

이에 우회제제 훼이바(Feiba)의 제조사인 샤이어는 부정확하고 오해의 소지가 내용이 퍼지는 것을 막는다는 이유에서 독일 법원으로부터 로슈에 대한 예비적 금지명령을 받아낸 상태다.

정확한 상관관계는 FDA의 승인 검토 과정에서 어느 정도 밝혀질 것으로 예상되고 있다.