재즈 백혈병 신약 ‘바이제오스’ 미국 승인

미국 식품의약국이 아일랜드 기반 제약회사 재즈 파마슈티컬스(Jazz Pharmaceuticals)의 바이제오스(Vyxeos)를 예후가 나쁜 2가지 유형의 급성골수성백혈병(AML)을 앓는 성인 환자를 위한 최초의 치료제로 승인했다.

바이제오스는 새로 진단된 치료 관련 급성골수성백혈병 또는 척수형성부전증 관련 변화를 동반한 급성골수성백혈병에 대한 치료제로 승인됐다.

이 약물은 화학요법제 다우노루비신(daunorubicin)과 시타라빈(cytarabine)으로 이뤄진 고정비율 복합제다. 재즈에 의하면 바이제오스는 체외 및 동물 모델에서 백혈병 세포 사멸에 관한 상승작용을 일으키는 것으로 관찰됐다.

FDA 종양우수센터 책임자이자 약물평가연구센터 혈액·종양제품부 임시책임자인 리처드 파즈두어는 “이 의약품은 특정 고위험의 급성골수성백혈병 환자를 위해 승인된 첫 치료제”라며 “바이제오스는 흔하게 사용되는 화학요법제들이 하나의 제제로 합쳐졌으며 환자들이 두 약물을 별도로 투여 받을 경우보다 더 오래 생존할 수 있도록 도울 수 있다”고 설명했다.

급성골수성백혈병은 빠르게 진행되는 골수암이며 혈류 내 백혈구 수를 증가시키게 된다. 미국국립암연구소에 의하면 미국에서는 올해 약 2만1380명이 이 질환을 진단받을 것이며 약 1만590명이 이로 인해 사망할 것이라고 예상되고 있다.

치료 관련 급성골수성백혈병(T-AML)은 항암화학요법이나 방사선요법의 합병증으로 암 치료를 받는 환자 중 약 8~10%에서 치료 후 평균 5년 이내에 발생할 수 있다. 척수형성부전증 관련 변화를 동반한 급성골수성백혈병(AML-MRC)은 환자의 특정 혈액질환 병력과 암 세포 내 다른 유의한 변이가 특징이다.

바이제오스의 안전성과 효능은 새로 진단된 T-AML 또는 AML-MRC 환자 309명을 대상으로 평가됐다. 피험자들은 바이제오스 치료군이나 다우노루비신과 시타라빈을 별도로 투여 받는 그룹으로 무작위배정됐다.

시험 결과 바이제오스로 치료를 받은 환자들의 전체 생존기간 중앙값은 9.56개월, 두 약물을 별도로 투여 받은 환자들의 전체 생존기간 중앙값은 5.95개월로 나타났다. 또한 완전 반응률은 각각 38%와 26%로 분석됐으며 30일 동안 모든 원인으로 인한 사망률은 각각 6%와 11%로 집계됐다.

바이제오스 치료군에서 보고된 가장 흔한 부작용은 출혈, 발열성 호중구감소증, 발진, 부종, 구역, 점막염, 설사, 변비, 근골격 통증, 피로, 복통, 호흡장애, 두통, 기침, 식욕저하, 부정맥, 폐렴, 균혈증, 오한, 수면장애, 구토 등이었다.

바이제오스로 치료를 받는 환자의 경우 약물 과민반응 발생 및 심기능 저하를 유의해야 한다. 또한 바이제오스는 심각하거나 치명적인 출혈과 연관이 있는 것으로 알려졌다. 정맥 주입만 가능한 약물인 다우노루비신은 유출될 경우 피부 및 피하조직의 괴사를 유발할 가능성이 있다. 임신 중이거나 수유 중인 여성은 바이제오스를 투여 받지 않아야 한다.

재즈는 FDA로부터 바이제오스를 우선검토 및 획기적 치료제, 희귀의약품으로 지정받았으며 유럽에서도 희귀의약품으로 지정받았다.