임브루비카, 미국에서 cGVHD 적응증 승인

미국 식품의약국이 애브비의 임브루비카(Imbruvica)를 1가지 이상의 치료에 실패한 적이 있는 성인 만성 이식편대숙주질환(cGVHD) 환자를 위한 치료제로 승인했다.

브루톤 티로신 키나제(BTK) 억제제인 임브루비카는 FDA에 의해 만성 이식편대숙주질환에 승인된 최초의 치료제다.

만성 이식편대숙주질환은 특정 혈액 또는 골수 암 치료를 위해 조혈줄기세포이식을 받은 환자에서 발생할 수 있는 치명적인 질환이다.

이식된 세포가 환자 신체 조직의 건강한 세포를 공격하면서 발생하며 피부, 눈, 입, 장, 간, 폐에서 증상이 나타날 수 있다. 이 질환은 조혈줄기세포이식을 받는 환자 중 30~70%에서 발생하는 것으로 추산되고 있다.

FDA 종양우수성센터 책임자인 리처드 파즈두어는 “면역체계를 억제하는 스테로이드제 같은 약물로 반응을 얻지 못한 cGVHD 환자들이 이제 치료옵션을 갖게 됐다”고 설명했다.

이번에 FDA는 우선검토 및 획기적 치료제 절차 하에 승인을 내렸으며 앞서 임브루비카를 이 적응증에 대한 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

임브루비카의 효능과 안전성은 스테로이드제 코르티코스테로이드를 통한 표준치료에도 불구하고 증상이 지속된 cGVHD 환자 42명을 대상으로 실시된 단일군 연구에서 평가됐다.

환자 대부분에서 나타난 증상은 구강궤양, 피부발진 등이었으며 50% 이상의 환자들은 2개 이상의 장기가 영향을 받았다.

임상시험 결과 피험자 중 67%가 cGVHD 증상 개선을 경험했으며 48%의 환자는 이러한 증상 개선이 최대 5개월 이상 지속된 것으로 관찰됐다.

가장 흔한 부작용은 피로, 멍, 설사, 혈소판감소증, 근경련, 구내염, 구역, 출혈, 빈혈증, 폐렴 등이었으며 중증 부작용으로는 심각한 출혈, 감염증, 혈구감소증, 심방세동, 고혈압, 이차 원발암, 대사 이상 등이 보고됐다. 임브루비카는 태아 독성을 유발할 수 있는 것으로 알려졌다.

미국에서 임브루비카는 만성 림프구성 백혈병, 발덴스트롬 거대글로불린혈증, 변연부 림프종, 외투세포림프종 등에 대한 치료제로 승인됐다.

BTK는 악성 B세포의 생존과 확산에 있어 중요한 역할을 담당하는 B세포 수용체 신호 복합체 내 핵심 신호분자이며 임브루비카는 악성 B세포의 증식과 확산을 촉발하는 이 신호를 억제한다.