AZ ‘아칼라브루티닙’ 미국서 획기적 치료제 지정

아스트라제네카와 자회사인 아서타 파마(Acerta Pharma)는 미국 식품의약국(FDA)이 아칼라브루티닙(acalabrutinib)을 최소 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 외투세포림프종 환자를 위한 획기적 치료제로 지정했다고 발표했다.

아칼라브루티닙은 다수의 B세포 암에 대한 치료제로 개발되고 있는 고도 선택적 브루톤 타이로신 키나제(BTK) 억제제다. 획기적 치료제 지정은 미충족 의료수요가 있는 중증 질환에 대해 하나 이상의 임상적으로 유의한 평가변수 면에서 상당한 수준의 개선효과가 있다는 것을 보여주는 초기 임상결과가 나온 새로운 의약품의 개발과 검토를 신속히 진행시키기 위한 제도다.

아스트라제네카는 하루 전에 임핀지를 비전이성 폐암에 대한 획기적 치료제로 지정받은데 이어 아칼라브루티닙까지 지정 받으면서 이틀 만에 2번에 획기적 치료제 지정을 받게 됐다.

아스트라제네카 글로벌의약품개발부문 션 보헨 부회장은 “현재 치료를 받은 이후 재발하거나 반응이 없었던 외투세포림프종 환자를 위한 새로운 치료제가 시급히 필요한 상황”이라며 “아칼라브루티닙에 대한 획기적 치료제 지정은 이 새 의약품을 가능한 한 빨리 환자들에게 제공하는데 도움이 될 것”이라고 말했다.

FDA는 재발성 또는 불응성 외투세포림프종 환자를 대상으로 진행되고 있는 임상 2상 ACE-LY-004 연구 자료를 포함해 아칼라브루티닙 개발 프로그램의 전체 임상 자료를 근거로 결정을 내렸다.

아서타 파마의 플라비아 보렐리니 최고경영자는 “혈액학부문에서 흥미로운 이정표”라며 “아칼라브루티닙은 표적에 대해 높은 특이성을 가진 강력한 비가역성 BTK 억제제이고 승인될 경우 환자들에게 임상적으로 의미 있는 치료옵션이 될 수 있다”고 강조했다.

아스트라제네카는 2014년 이후로 FDA가 자사의 암 치료제를 획기적 치료제로 지정한 것은 이번이 5번째이며 혈액암 분야에서는 처음이라고 밝혔다. 아칼라브루티닙은 개발 프로그램을 통해 다양한 유형의 혈액암과 고형종양에 대한 단독요법 및 병용요법으로 연구되고 있다.

미국에서는 아칼라브루티닙이 외투세포림프종 환자 치료를 위한 희귀의약품, 유럽에서는 만성 림프구성 백혈병, 외투세포림프종, 발덴스트롬 거대글로불린혈증 환자 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

외투세포림프종은 공격적인 B세포 비호지킨 림프종이며 환자 예후가 나쁜 편이다. 평균 진단연령은 68세이며 여성보다 남성 환자가 3배 더 많다.