키트루다, 두경부암 임상시험 1건 실패

미국 머크(미국·캐나다 외 MSD)는 이전에 치료받은 적이 있는 재발성 또는 전이성 두경부 편평세포암종(HNSCC) 환자를 대상으로 항PD-1 치료제 키트루다(Keytruda, 펨브롤리주맙)를 평가한 임상시험에서 전체 생존기간에 대한 주목표 달성에 실패했다고 발표했다.

이번에 결과가 발표된 KEYNOTE-040 연구는 키트루다를 재발성 또는 전이성 HNSCC에 대한 단독요법제로 표준치료제와 비교 평가한 무작위배정, 다기관, 임상 3상 연구다. 일차 평가변수는 전체 생존기간(OS)이며 이차 평가변수는 무진행 생존기간(PFS), 전체반응률(ORR)이다.

이 연구는 2014년 11월에 시작된 이후 495명의 환자들이 등록돼 키트루다 또는 연구자가 선택한 항암화학요법을 투여 받았다. 등록된 환자들은 이전에 1~2종의 백금함유 전신요법으로 치료를 받은 적이 있는 사람이었다.

KEYNOTE-040 연구에서 관찰된 키트루다의 안전성 프로파일은 이전 연구들에서 보고된 것과 일치했으며 새로운 안전성 신호는 발견되지 않았다.

미국 식품의약국(FDA)은 작년 8월에 키트루다를 백금함유 항암화학요법 도중 또는 이후 진행된 재발성 또는 전이성 HNSCC 환자를 위한 치료제로 승인했다. 당시 FDA는 종양 반응률 결과를 근거로 신속 승인 결정을 내렸다. 이러한 조건부 승인에 따라 MSD는 키트루다의 우수성과 임상적 유익성을 입증하기 위한 임상시험을 실시해야 한다.

MSD는 해당 적응증은 당분간 바뀌지 않을 것이며 키트루다를 재발성 또는 전이성 HNSCC에 대한 1차 치료제로 평가하는 임상 3상 시험 KEYNOTE-048 연구를 계속 진행할 계획이라고 밝혔다.

머크연구실험실 항암제 후기개발 치료부문 대표 로저 댄시 수석부사장은 “키트루다가 이전에 치료받은 적이 있는 재발성 또는 전이성 두경부암 환자를 포함해 많은 암 환자들에게 긍정적인 영향을 준 것에 고무됐으며 이 치료하기 어려운 암에 중요한 치료제라고 확신하고 있다”고 말했다. 또 향후 학회 회의에서 KEYNOTE-040의 종합적인 분석 자료를 공유할 것이라고 덧붙였다.

현재 MSD의 키트루다 임상 개발 프로그램에는 30종 이상의 종양 유형에 대한 500건 이상의 임상시험이 포함돼 있으며 이 중 300건 이상의 임상시험이 키트루다가 포함된 병용요법을 평가 중이다.

키트루다 임상시험의 실패는 개발 프로그램의 규모와 비교했을 때 드문 편이다. 가장 최근에는 혈액암인 다발성 골수종에 대한 임상시험이 키트루다가 포함된 치료를 받은 환자그룹에서 더 많은 사망자수가 보고됨에 따라 중단된 바 있다.