후지필름 알츠하이머 치료 후보약물 임상 2상 실패

일본의 후지필름(Fujifilm)은 알츠하이머병 치료제 후보약물 T-817MA의 임상 2상 시험에서 목표 달성에 실패한 것으로 나타났다고 발표했다.

미국 내에서 경미하거나 중등도 수준의 알츠하이머병 환자를 대상으로 실시된 임상시험의 결과 인지기능 또는 전반적인 임상적 기능에 관한 일차 평가변수가 충족되지 않은 것으로 나타났으며 다른 이차 평가변수 면에서도 유의한 차이가 관찰되지 않았다.

다만 후지필름은 탐색적 분석결과 고용량 치료 시 뇌척수액의 생체지표인 포스포-타우(phospho-tau, p-Tau)의 유익한 변화가 발견됐으며 저용량을 투여 받은 환자 중 해마 부피가 통계적으로 유의한 수준으로 더 적게 감소한 환자가 있었다고 밝혔다.

또한 사후분석에 따르면 질환 및 증상 지속기간이 짧은 환자에서 T-817MA 치료와 인지 결과 향상의 연관성이 관찰됐다고 덧붙였다.

후지필름은 FDA를 비롯한 규제당국들과 임상 2상 시험 결과에 대해 검토하고 임상 3상 시험을 포함한 후속 개발 과정에 필요한 절차를 진행할 계획이라고 전했다. 또 T-817MA 개발을 위한 파트너십을 모색할 수도 있다고 덧붙였다.

이 후보물질은 시그마 수용체 활성을 통해 신경돌기 성장을 촉진하도록 만들어졌으며 동물실험에서 효과를 보였다.

후지필름 계열사인 토야마 화학공업(Toyama Chemical)에 의해 발굴됐으며 전임상 연구에서 아밀로이드 베타(amyloid-β) 단백질 제거를 촉진하고 알츠하이머 위험 유전자가 있는 미세아교세포에 작용하는 것으로 나타났다.

이는 T-817MA이 주요 질환 유발물질인 포스포-타우와 아밀로이드 베타에 영향을 미칠 수 있다는 것을 보여준다것이 후지필름측의 설명이다.

현재 후지필름 외에도 많은 제약사들이 알츠하이머병에 대한 치료제를 개발 중이지만 번번이 실패하고 있으며 시장에 발매된 약물은 증상 진행만 지연시키는 등 효과가 제한적인 상황이다.

미국 클리블랜드 클리닉의 2014년 연구에 따르면 2002년부터 2012년 사이에 알츠하이머병 치료제 임상시험의 실패율은 99.6%에 달한다.

작년에는 룬드벡과 오츠카의 아이달로피르딘(idalopirdine)을 평가한 임상 3상 시험과 일라이 릴리의 솔라네주맙(solanezumab)을 평가한 임상 3상 시험에서 실망스러운 결과가 나온 바 있다.

가장 최근에는 지난 2월 미국 머크앤컴퍼니(MSD)의 베루베세스타트(verubecestat)에 대한 임상 2/3상 연구가 독립적인 자료모니터링위원회의 의견에 따라 중단되기도 했다.