FDA 자문위 ‘마일로타그’ 재승인 권고

화이자는 미국 식품의약국(FDA)의 항암제 자문위원회(ODAC)가 새로 진단된 CD33 양성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자에 대한 마일로타그(Mylotarg, 젬투주맙 오조가마이신)와 항암화학요법제 병용요법의 긍정적인 위험 대비 유익성 프로파일이 ALFA-0701 연구에서 입증됐다는 결론을 내렸다고 밝혔다.

자문위원회는 시판됐거나 시험 중인 암 치료제의 효능 및 안전성 자료를 평가하는 독립적인 전문가 위원회로 FDA에 권고 의견을 전달한다. FDA는 자문위원회의 권고 의견을 토대로 오는 9월 안에 마일로타그의 최종 승인 여부를 결정할 예정이다.

화이자의 글로벌제품개발부 항암제부문 메이스 로텐버그 최고개발책임자는 “위원회가 권고 결정을 내려 매우 기쁘다”며 “새로 진단된 급성 골수성 백혈병 환자들이 마일로타그를 이용할 수 있게 한다는 목표를 달성하는데 있어 중요한 진전이라고 믿고 있다”고 말했다.

마일로타그는 본래 2000년에 FDA의 신속승인 프로그램을 통해 첫 재발 경험이 있는 60세 이상의 CD33 양성 급성 골수성 백혈병 환자를 위한 단독요법제로 승인된 적이 있지만 확증적 임상 3상 시험에서 임상적 유익성이 나타나지 않았고 치료관련 독성으로 인한 사망률이 높은 것으로 관찰되면서 2010년에 화이자가 자발적으로 시장에서 철수시켰었다.

화이자가 마일로타그를 새로 승인받기 위해 제출한 생물학적제제 허가신청서에는 기존 신약승인신청서에 포함된 연구와 임상 3상 무작위배정, 개방표지 연구인 ALFA-0701 연구결과, 임상 3상 시험 5건에서 3000여명의 환자들에 대한 메타분석 자료 등이 포함됐다. 지금까지 마일로타그에 대한 연구는 약 10년 동안 4300명 이상의 환자들을 대상으로 진행된 것으로 추산됐다.

화이자는 새로 진단된 급성 골수성 백혈병 환자들의 중대한 미충족 수요 때문에 연구자들이 마일로타그를 다양한 용량과 투약 스케줄로 사용해 평가하는데 관심이 있어왔다며 연구자 주도 임상시험들이 마일로타그의 효능과 안전성에 대한 추가적인 정보를 제공한다고 설명했다.

마일로타그는 세포독성제 칼리키아미신(calicheamicin)과 CD33 표적 단클론항체로 구성된 항체-약물 접합체(ADC)다. CD33은 급성 골수성 백혈병 환자 90% 이상의 골수아세포 표면에서 발현되는 항원이다.

화이자는 새로 진단된 CD33 양성 급성 골수성 백혈병 외에도 이전에 치료받은 적이 없는 신생 CD33 양성 급성 골수성 백혈병 환자에 대한 표준 항암화학요법제와의 병용요법, 첫 재발을 경험했으며 다른 세포독성 항암화학요법이 적절하지 않은 60세 이상의 CD33 양성 급성 골수성 백혈병 환자를 위한 단독요법으로 마일로타그를 승인받을 계획이다.

마일로타그는 일본에서 다른 세포독성 항암화학요법이 적절하지 않은 재발성 또는 불응성 CD33 양성 급성 골수성 백혈병 환자를 위한 치료제로 승인돼 시판되고 있다.