미FDA, 콘서트 탈모치료제 임상 중단 해제

미국 식품의약국은 콘서트 파마슈티컬스(Concert Pharmaceuticals)의 후보약물 CTP-543을 원형 탈모증에 대해 평가하는 임상 2a상 시험에 대한 임상 중단 조치를 해제했다.

콘서트는 이 임상 2a상 시험에서 두 가지 용량의 CTP-543을 각각 24주 동안 평가하도록 연구 프로토콜을 수정할 것이라고 밝혔다. 이 임상시험은 이번 달부터 재개될 예정이며 2018년 하반기 안에 완료될 것이라고 예상되고 있다.

콘서트 파마슈티컬스의 로저 텅 최고경영자는 “FDA가 원형 탈모증 같은 자가면역 피부질환에 야누스 키나아제(JAK) 억제제를 개발하는 것에 대해 신중하게 접근하고 있다고 믿고 있다”며 “이에 따라 CTP-543을 더 단계적으로 평가하도록 임상 2상 시험 설계를 수정하는데 동의했다”고 설명했다.

또한 “지금까지 진행된 연구에서 관찰된 CTP-543의 내약성이 우수했으며 비임상적 안전성 프로파일이 JAK 억제와 일치하는 것으로 증명됐다는 것이 중요하다”고 강조했다.

이 임상 2a상 시험은 성인 중등도에서 중증의 원형 탈모증 환자를 대상으로 CTP-543의 안전성과 효능을 평가하는 이중맹검, 무작위배정, 위약대조군 연구이며 약 90명이 등록될 예정이다. 치료 24주 이후 탈모 중증도 평가척도를 통해 치료결과가 측정될 것이며 차후 더 높은 용량을 시험하도록 프로토콜이 수정될 수도 있다.

FDA는 지난 5월 임상 2a상 시험 투약 이전에 특정 비임상 독성 연구 검토가 필요하다고 콘서트에 통보했다. 콘서트는 요청된 비임상 안전성 보고서를 제출하고 FDA와 임상 프로토콜 수정에 대해 논의한 것으로 전해졌다.

CTP-543은 특정 혈액질환에 대한 치료제로 시판된 JAK1 및 JAK2에 대한 선택적 억제제 자카피/자카비(Jakafi/Jakavi, 룩소리티닙)를 콘서트의 중수소 화학 기술을 활용해 수정한 후보약물이다. 콘서트에 의하면 룩소리티닙은 원형 탈모증에 대해 연구된 적이 있으며 중등도에서 중증 질환 환자의 모발 성장을 촉진하는 것으로 보고됐다고 한다.

원형 탈모증은 면역체계가 모낭을 공격해 부분적이거나 완전한 탈모가 나타나는 자가면역질환이지만 걱정, 우울 같은 심리적 결과와도 연관이 있을 수 있는 것으로 알려져 있다. 현재 미국 내에서 원형 탈모증에 대한 치료제로 승인된 치료제는 없는 상황이다.