미FDA, 엠마우스 ‘엔다리’ 승인

미국 엠마우스 라이프사이언스(Emmaus Life Sciences)는 미국 식품의약국(FDA)이 엔다리(Endari, L-글루타민 경구용 분말)를 5세 이상 소아 및 성인 겸상적혈구빈혈증(Sickle cell disease, SCD) 환자들의 중증 합병증을 감소시키는 치료제로 승인했다고 발표했다.

엔다리는 주요 산화 조절물질로 밝혀진 조효소인 니코틴아미드 아데닌 디뉴클레오티드(nicotinamide adenine dinucleotide, NAD)의 산화 환원 전위를 향상시켜 적혈구에 대한 산화 손상을 감소시킨다.

엠마우스의 유타카 니이하라 회장은 “엔다리의 승인은 거의 20여 년 동안 치료에 진전이 없었던 겸상적혈구병 환자 커뮤니티에게 중요한 이정표이며 소아 환자를 위한 치료옵션이 처음으로 승인된 것”이라고 의미를 부여했다.

또한 “엔다리는 희귀질환을 앓는 사람들의 삶을 개선하는데 도움이 되는 혁신적인 치료제를 전달하려는 자사의 헌신적 노력을 강화한다”고 강조하며 이르면 오는 4분기 안에 환자들이 이 치료제를 이용할 수 있게 할 것이라고 덧붙였다.

미국에서 약 10만 명, 전 세계적으로 약 2500만 명이 앓는 것으로 추정되는 희귀하고 쇠약하게 만드는 유전성 혈액질환인 겸상적혈구병은 적혈구를 초승달 모양으로 일그러뜨리는 헤모글로빈 베타-체인 내 유전적 변이로 인해 발생하며 혈액 내 산소 수치를 낮추고 이환율, 사망률, 삶의 질에 광범위한 영향을 미친다.

환자들은 종종 단단하고 접착성이 있으며 구부러지지 않는 적혈구가 혈관을 막는 겸상적혈구 위기 사건으로 인해 고통스러운 통증에 시달리며 장기 손상, 뇌졸중, 폐 합병증과 급성흉부증후군(ACS)을 겪기도 한다. 급성흉부증후군은 겸상적혈구병 환자들의 가장 주된 사망원인이다.

미국 버지니아코먼웰스대학교 일반내과부문 월리 스미스 교수는 “겸상적혈구 위기는 가장 흔하게 발생하는 급성 합병증이며 환자들의 응급실 방문 사유 1위”라고 말하며 “겸상적혈구 위기와 입원을 감소시키는 것으로 나타난 엔다리는 많은 부작용을 초래하는 치료대안만 이용할 수 있었던 환자들에게 중요한 의료적 진전을 의미한다”고 평가했다.

이번 FDA의 승인은 성인 및 소아 겸상적혈구병 환자 230명을 대상으로 엔다리와 위약의 효과를 비교하기 위해 48주간 진행된 무작위배정, 이중맹검, 위약대조, 다기관 임상 3상 시험에서 나온 효능 자료를 기반으로 이뤄졌다.

엔다리는 겸상적혈구 위기 빈도를 25%가량 감소시키고 입원 빈도는 33% 줄이는 것으로 나타났다. 또한 누적 입원일수를 41% 감소시켰으며 ACS 발생률을 60% 이상 낮췄다.

엔다리의 안전성은 임상 2상 및 임상 3상 시험에서 L-글루타민으로 치료를 받은 환자 298명에 대한 자료와 위약으로 치료를 받은 111명의 환자에 대한 자료를 토대로 입증됐다. 엔다리의 안전성 프로파일은 위약과 비슷했으며 내약성이 우수한 것으로 관찰됐다.

엔다리 치료군 중 10% 이상이 경험한 가장 흔한 이상반응으로는 변비, 구역, 두통, 복통, 기침, 사지 통증, 등 통증, 흉부 통증 등이 보고됐다.

미국 FDA는 엔다리를 희귀의약품으로 지정한 바 있다. 이 약물은 FDA의 희귀제품기금프로그램을 통한 지원에 따라 개발됐다.