미FDA, 카이트 CAR-T치료제 신속검토 예정

미국 바이오제약기업 카이트 파마(Kite Pharma)는 미국 식품의약국이 CAR-T 치료제 액시캅타젠 실로루셀(axicabtagene ciloleucel, KTE-C19)에 관한 생물학적제제 허가신청서를 신속 검토하기로 결정했다고 발표했다.

액시캅타젠 실로루셀은 B세포 림프종과 백혈병 세포 표면에서 발현되는 단백질인 항원 CD19를 표적으로 삼는 키메라 항원 수용체(chimeric antigen receptor)를 발현시키도록 환자의 T세포를 조작함으로써 T세포가 암 세포를 공격하게 만든다.

카이트는 불응성 공격형 비호지킨 림프종(NHL) 환자를 대상으로 실시된 ZUMA-1 임상 2상 시험에서 액시캅타젠 실로루셀의 단일 주입 이후 관찰된 긍정적인 자료를 근거로 신청서를 제출했다. 최종 결정 기한을 나타내는 처방의약품 신청자 비용부담법(PDUFA) 발효일은 오는 11월 29일로 정해졌다.

카이트의 최고의료책임자인 데이비드 창 박사는 “불응성 공격형 NHL 환자들은 예후가 매우 나빠 6개월 생존율이 단 50%에 불과하다”며 “이러한 점은 이 환자들의 긴급한 의료수요를 나타내며 개발부터 제조, 임상 경험까지 모든 일이 중요한 이유를 보여준다”고 말했다.

또한 “액시캅타젠 실로루셀이 이러한 수요에 대응하고 세포 치료의 미래를 위한 새 길을 마련할 수 있을 것이라고 굳게 믿고 있다”고 강조했다.

ZUMA-1 임상 2상 시험에서는 액시캅타젠 실로루셀 단일 주입을 받은 환자그룹의 객관적 반응률이 82%로 나타나 일차 평가변수가 충족됐다. 평균 8.7개월의 추적관찰기간 동안 44% 환자들의 반응이 지속됐으며 39%는 완전 관해에 도달했다.

가장 많이 보고된 grade 3 이상의 심각한 이상반응으로는 빈혈, 호중구감소증, 호중구 수 감소, 발열성 호중구감소증, 백혈구 수 감소, 혈소판감소증, 뇌증, 림프구 수 감소 등이 있었다. 임상시험 도중 질병 진행 때문이 아닌 사망사건 3건이 발생했으며 이 중 2건이 액시캅타젠 실로루셀과 연관이 있었던 것으로 간주됐다.

미국 식품의약국은 2015년 12월에 이 약물을 미만성 거대B세포 림프종(DLBCL)과 변형된 소포성 림프종(TFL), 원발성 종격동 B세포 림프종(PMBCL)에 대한 획기적 치료제로 지정한 바 있다. 공격형 비호지킨 림프종에는 DLBCL, TFL, PMBCL이 포함된다.

카이트는 올해 3분기에 유럽의약품청에도 액시캅타젠 실로루셀에 관한 시판허가신청서를 제출할 계획이다.