FDA, 유전적 결함 동반 암에 키트루다 승인

미국 식품의약국이 미국 머크(미국·캐나다 외 MSD)의 키트루다(Keytruda, 펨브롤리주맙)를 종양 발생 부위에 관계없이 특정 유전자 특성을 가진 환자에게 처방할 수 있는 최초의 암 치료제로 승인했다.

이번에 키트루다는 고도 현미부수체 불안정성(microsatellite instability-high, MSI-H) 또는 미스매치 수리 결함(mismatch repair deficient, dMMR) 바이오마커를 보유한 성인 및 소아 절제불가능 또는 전이성 고형종양 환자를 위한 치료제로 승인됐다.

이 적응증에는 과거에 치료받은 이후 병이 진행되고 만족스러운 대체 치료대안이 없는 고형종양 환자나 플루오로피리미딘(fluoropyrimidine), 옥살리플라틴(oxaliplatin), 이리노테칸(irinotecan)을 통한 항암화학요법 이후 병이 진행된 대장암 환자가 포함된다.

FDA는 종양 반응률과 반응지속기간에 대한 자료를 근거로 우선검토 절차를 거쳐 신속승인 결정을 내렸으며 향후 확증적 임상시험에서 임상적 유익성이 입증돼야 한다는 조건을 달았다.

이 적응증에 대한 임상시험 자료는 149명의 환자들을 대상으로 총 15개 유형의 종양에 대해 실시된 단일군 임상시험 5건에서 나왔다. 키트루다로 치료를 받은 환자들에서 관찰된 반응률은 39.6%였으며 6개월 이상 반응이 지속된 환자비율은 78%였다. 소아 MSI-H 중추신경계 암 환자에 대한 키트루다의 안전성과 효과는 아직 알려지지 않았다.

FDA 약물평가연구센터 혈액 및 종양 제품부 책임대행자인 리처드 파즈두어는 “오늘날까지 FDA는 암이 시작된 신체부위를 기준으로 치료제를 승인해왔다”며 “이번에는 종양의 본래 위치에 관계없이 종양 바이오마커를 기반으로 승인했다”고 설명했다.

MSI-H 및 dMMR을 동반한 종양은 보통 대장암, 자궁내막암, 위장관 암에서 발견되지만 유방암, 전립선암, 방광암, 갑상선암 등에서도 나타날 수 있다. 이러한 유전적 결함은 세포 내 DNA의 복구 과정에 영향을 미친다.

머크연구실험실의 로저 M 펄머터 소장은 “키트루다에 대한 새 적응증의 승인은 치료하기 어려운 유형의 암을 앓고 있는 사람들을 도우려는 자사의 헌신적인 노력을 지원하는 것”이라고 말했다.

키트루다는 PD-1/PD-L1 세포경로를 표적으로 삼아 면역체계가 암에 대항하도록 돕는 약물이다. 현재 전이성 흑색종, 전이성 비소세포폐암, 재발성 또는 전이성 두경부암, 불응성 전형적 호지킨 림프종, 요로상피암 등에 대한 치료제로 승인된 상태다.

이번 발표에 앞서 MSD는 키트루다를 이미 2차 이상의 항암화학요법을 받은 적이 있는 재발성 또는 진행성 위 또는 위식도접합부 선암 환자를 위한 치료제로 승인받기 위해 제출한 신청서가 FDA에 의해 접수됐다고 밝혔다. 우선검토 절차에 따른 최종결정기한은 올해 9월 22일까지로 정해졌다.