바이오버라티브, 트루노스테라퓨틱스 인수

바이오젠에서 분리된 희귀 혈액질환 치료제 전문 개발사인 바이오버라티브(Bioverativ)가 파이프라인 강화를 위해 트루노스테라퓨틱스(True North Therapeutics)라는 기업을 최대 8억2500만 달러에 인수하기로 결정했다.

바이오버라티브는 이번 인수를 통해 트루노스의 주요 후보물질인 TNT009를 획득한다. TNT009는 한랭응집소질환(Cold agglutinin disease, CAD)에 대한 치료제로 개발되고 있는 계열 최초의 단클론항체 약물이다.

이 약물은 면역체계 보체경로의 C1 복합체 내 세린단백가수분해효소인 C1s를 표적으로 삼아 고전보체경로를 선택적으로 억제하는 기전을 갖고 있으며 한랭응집소질환의 핵심적인 기전에 직접적으로 영향을 미치면서 면역 감시 및 다른 기능에 있어 중요한 대체보체경로와 렉틴보체경로의 활성을 유지시키는 특징이 있다.

한랭응집소질환은 희귀하고 만성적인 용혈성질환이며 중증 빈혈증과 여러 차례의 수혈, 치명적인 혈전증을 유발할 가능성이 있다. 현재 한랭응집소질환에 승인된 치료제는 없는 상황이다. 미국에서는 약 5000명의 환자들이 앓고 있으며 전 세계적으로는 1백만 명당 약 16명꼴로 발생하는 것으로 추산되고 있다.

미국 식품의약국은 이번 달에 TNT009를 일차 한랭응집소질환 환자의 용혈 치료를 위한 획기적 치료제로 지정했다. FDA의 결정은 TNT009가 일차 한랭응집소질환 환자 6명 모두의 헤모글로빈 수치를 정상화시키는 것으로 나타난 임상 1b상 시험 자료를 근거로 하고 있다. 참가자들은 헤모글로빈 수치가 평균 4g/dL가량 증가하고 빈혈이 해결됐으며 치료 도중 수혈을 받지 않았다.

FDA와 유럽의약품청은 TNT009를 희귀의약품으로도 지정한 바 있다. 제조사 측에 의하면 현재 임상개발 프로그램에 대한 계획이 진행 중이다.

트루노스의 낸시 스태글리아노 CEO는 “바이오버라티브는 안전하고 효과적인 치료제를 매우 필요로 하는 CAD 환자들을 위해 TNT009의 개발과 상업화를 진전시킬 수 있는 입지를 가진 기업”이라고 말했다.

트루노스의 또 다른 후보약물로는 아직 발굴단계이지만 투여빈도를 줄이고 피하 투여를 가능하게 할 후속 단클론항체인 TNT020이 있다.

바이오버라티브는 바이오젠의 혈우병사업부였다가 올해 1월부로 분사됐으며 미국 나스닥 글로벌 셀렉트 마켓에 주식이 상장됐다. 주로 혈우병과 다른 희귀 혈액질환들과 관련된 미충족 수요를 충족시킬 수 있는 새로운 치료제의 연구개발과 상업화에 주력하고 있다.

바이오버라티브의 존 콕스 최고경영자는 “환자들에게 실질적인 차이를 가져다 줄 수 있는 분야의 파이프라인을 구축해 나가면서 사업 개발에 신중하게 투자하는 것은 회사의 전략적 우선순위”라며 “트루노스 인수는 혈액질환에 초점을 둔 선도적인 희귀병 전문기업이 된다는 목표 및 비전과 일치한다”고 강조했다.

바이오버라티브는 트루노스 투자자들에게 계약금으로 먼저 4억 달러를 지급하며 차후 개발, 승인, 판매 관련 이정표 도달에 따라 최대 4억2500만 달러를 단계별로 추가 전달할 예정이다. 인수절차는 관례적인 계약종결조건에 따라 올해 중반기 안에 완료될 것이라고 예상되고 있다.