미FDA ‘악템라’ 거대세포동맥염 치료제로 승인

미국 식품의약국이 로슈의 악템라(Actemra, 토실리주맙)를 혈관염의 일종인 거대세포동맥염(Giant cell arteritis)에 대한 치료제로 승인했다. 미국에서 거대세포동맥염에 치료제가 승인된 것은 이번이 최초다.

FDA 약물평가연구센터 폐·알레르기·류마티스 제품부 책임자인 바드룰 초두리 박사는 “이 의약품은 치료대안이 제한적인 중증 질환을 앓는 환자들의 중대한 수요를 충족시킬 수 있기 때문에 제품 개발과 신청 검토 과정을 신속하게 진행시켰다”고 밝혔다. FDA는 악템라를 거대세포동맥염에 대한 획기적 치료제 및 우선검토 대상으로 지정한 바 있다.

거대세포동맥염은 주로 측두동맥 같은 머리에 있는 혈관에 염증이 발생하는 질환으로 측두동맥염이라고 불리기도 한다. 이러한 염증은 동맥이 좁아지게 하거나 불규칙하게 만들어 혈류 공급을 지연시킬 수 있다. 현재 표준치료제는 고용량의 스테로이드 제제다.

로슈 최고의료책임자인 산드라 호닝은 거대세포동맥염이 지난 50년 이상 새로운 치료제가 승인된 적이 없는 질환이기 때문에 이번 승인이 거대세포동맥염 환자와 의사에게 전환점이 될 수 있다고 강조했다.

거대세포동맥염에 대한 피하주사용 악템라의 효능과 안전성은 251명의 환자를 대상으로 실시된 이중맹검, 위약대조군 연구를 통해 입증됐다.

일차 효능 평가변수는 12주부터 52주까지 지속적인 관해를 경험한 환자 비율이었다. 지속적인 관해는 거대세포동맥염 증상이 없으며 염증에 대한 검사결과가 정상이고 스테로이드 제제인 프레드니손 사용량을 줄인 경우로 정의됐다.

시험 결과 악템라 치료군 중 12주부터 52주까지 지속적인 관해에 도달한 환자 비율은 표준화된 프레드니손 요법을 받은 위약군에 비해 더 높은 것으로 나타났다. 악템라 치료군은 위약군보다 누적 프레드니손 투여량이 더 낮았다.

전반적인 악템라의 안전성 프로파일은 이미 알려진 것과 일치했다. 악템라 제품정보에는 중증 감염증 발생 위험에 대한 블랙박스 경고문이 표기돼 있다. 악템라 치료 도중에는 생백신 접종을 피해야 하며 호중구, 혈소판, 지질 및 간 기능 검사 등 치료관련 변화에 대한 모니터링이 권고된다.

악템라는 인간화된 인터류킨-6 수용체 길항제 계열의 약물로 중등도에서 중증의 활동성 류마티스관절염 환자를 위한 치료제로 판매되고 있다. 정맥주사용 악템라는 전신성 소아 특발성 관절염과 다관절형 소아 특발성 관절염에 대한 치료제로도 승인됐다. 거대세포동맥염 환자에게는 피하주사용 악템라만 사용할 수 있다.