리듬 희귀비만신약 획기적치료제 지정

미국 식품의약국이 보스턴 소재 바이오제약기업인 리듬 파마슈티컬스(Rhythm Pharmaceuticals)의 유전적 비만 치료제 세트멜라노타이드(Setmelanotide)를 획기적 치료제로 지정했다.

멜라노코르틴-4 수용체(melanocortin-4 receptor, MC4R) 작용제인 세트멜라노타이드는 앞서 FDA에 의해 프로-오피오멜라노코르틴(POMC) 결핍성 비만에 대한 획기적 치료제로 지정된 적이 있는 약물이다.

이번에 FDA는 이 약물을 PDMC 결핍성 및 렙틴(leptin) 수용체 결핍성 비만이 포함되는 렙틴-멜라노코르틴 경로 내 MC4 수용체 상류(upstream)의 유전적 결함과 연관된 비만에 대한 획기적 치료제로 지정 범위를 확대시켰다.

리듬은 에너지소비량 증가, 식욕 감소를 통해 체중이 조절되는 핵심 생물학적 경로인 MC4 경로 내에 유전적 결핍으로 인해 발생하는 비만에 대한 치료제로 세트멜라노타이드를 개발 중이다.

POMC 결핍성 비만과 렙틴 수용체 결핍성 비만에 대한 임상 2상 시험에서 세트멜라노타이드로 치료를 받은 환자들은 체중이 유의하게 감소하고 공복감이 크게 줄어든 것으로 확인됐다. 현재 리듬은 POMC 결핍성 비만에 대한 임상 3상 시험을 시작한 상태다.

키이스 고테스디에너 최고경영자는 “치료제가 없는 상위 MC4 경로 질환과 관련된 기능 상실을 회복시키기 위한 약물로 세트멜라노타이드를 개발하고 있다”며 “치명적인 유전적 비만을 앓고 있는 환자들에게 이 치료제를 제공하기 위해 FDA와 계속 밀접히 협력할 것”이라고 말했다.

리듬은 세트멜라노타이드를 또 다른 유전적 비만 질환인 프라더-윌리 증후군, 바르데-비들 증후군, 알스트롬 증후군, POMC 이형접합 결핍성 비만, POMC 후생유전질환 등에 대한 치료제로도 평가하고 있다.