화이자, '상가모'와 혈우병A 치료제 개발 제휴

미국의 유전자편집전문 바이오제약기업 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)와 화이자는 혈우병 A에 대한 유전자 치료 프로그램의 개발, 상업화를 위한 제휴를 체결했다.

이번 제휴에는 상가모의 주요 제품 후보물질 4개 중 1개인 SB-525가 포함돼 있다. 상가모는 이번 분기 안에 임상단계에 진입할 수 있을 것이라고 예상하고 있다.

화이자 연구개발책임자 미카엘 돌스텐 박사는 “상가모가 다수의 유전자 플랫폼에 걸쳐 깊이 있는 과학적, 기술적 전문성을 제공하면서 함께 혈우병 A 환자들을 위한 획기적인 치료제를 개발할 수 있을 것이라고 기대하고 있다”고 말했다.

또한 “화이자는 지난 수년간 유전자 치료에 상당한 투자를 해왔으며 재조합 아데노연관바이러스 벡터 설계와 제조 면에서 시장 선도적인 전문성을 쌓아왔다”며 “SB-525가 단일 투여를 통해 안정적이고 지속적인 수준의 제8인자 단백질을 전달할 수 있는 계열 최고의 치료제가 될 잠재성이 있다고 믿고 있다”고 강조했다.

상가모의 샌디 맥레이 최고경영자는 “화이자는 혈우병 같은 희귀질환 분야에서 오랜 경험을 가진 이상적인 파트너”라며 “유전자 치료를 처음부터 끝까지 진행하는데 있어 화이자가 보유한 역량을 토대로 SB-525의 포괄적인 개발, 상업화가 가능할 것이라고 확신한다”고 주장했다.

또 “이 제휴는 중증이며 유전적으로 다루기 쉬운 질환에 대한 획기적인 연구를 새로운 유전자 치료제로 전환해 나가고 있는 상가모에게 중요한 이정표를 의미한다”고 덧붙였다.

계약 조건에 따라 상가모는 화이자로부터 7000만 달러의 계약금을 받는다. 상가모는 SB-525 임상 1/2상 시험과 특정 제조활동을 진행할 것이며 화이자는 차후 SB-525와 다른 추가적인 제품들의 연구, 개발, 제조, 상업화 활동과 관련된 운영상, 재정상의 책임을 맡는다.

상가모는 SB-525의 개발 및 상업화 성공에 따라 최대 3억 달러를 받을 수 있으며 다른 추가적인 제품들을 개발에 따라 1억7500만 달러를 추가로 받게 된다. 또한 제품이 승인될 경우 두 자릿수대 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.

혈우병 A는 유전자 돌연변이로 인한 제8혈액응고인자의 결핍 때문에 발생하는 희귀혈액질환이다.

SB-525는 8인자 유전자 구성물이 들어있는 재조합 아데노연관바이러스 벡터로 이뤄진 약물로 교정 유전자 카피가 환자의 세포에 전달되도록 만들어졌다. 현재 미국 FDA는 SB-525를 희귀의약품으로 지정했으며 임상시험 진행을 허가한 상태다.