그레이브스병 안구증상 치료제 임상 성공

미국에서 획기적 치료제로 지정된 희귀의약품 테프로투무맙(teprotumumab)이 소규모 임상시험에서 그레이브스병(Graves disease)과 연관된 안구돌출을 유의하게 감소시키는 것으로 나타났다.

이 임상시험에서 중등도 및 중증 질환을 앓고 있는 88명의 참가자들은 테프로투무맙이나 위약을 3주마다 정맥 주입받았다. 시험 결과 테프로투무맙 투여군 중 43%는 치료 6주째 안구돌출이 최소 2밀리미터 이상 감소했으며 이에 비해 위약군 중 이러한 반응을 보인 환자는 4%인 것으로 관찰됐다.

연구저자인 미국 미시건 의과대학 테리 스미스 교수는 “약물에 반응을 보인 모든 환자들에서 극적이라고 할 만한 변화가 빈번하게 나타났다”며 많은 환자들의 안구돌출 정도가 질병 발생 이전으로 줄어들었다고 밝혔다. 또한 약물효과가 감압수술 이후 관찰되는 결과와 비슷한 수준이었다고 강조했다.

이 연구결과는 국제 학술지 뉴잉글랜드저널오브메디슨에 실렸다. 그레이브스병은 미국에서 가장 흔한 갑상선기능항진증 원인이라고 알려져 있으며 면역체계가 감상선을 공격하는 자가면역질환이다.

특정 면역체계 신호전달분자는 안구 같은 다른 신체 부위 조직에도 영향을 미치기 때문에 안구돌출 증상이 발생한다.

그레이브스병 환자 중 30%는 경미한 돌출증상을 겪으며 2~5%는 중증 돌출에 시달리는 것으로 추산되고 있다.

테프로투무맙은 면역 신호전달분자인 인슐린유사성장인자-1(IGF-1) 수용체를 억제하는 완전인간 단일클론항체다.

이번 연구에서 치료 24주째 반응률은 테프로투무맙 투여군이 69%, 위약군이 20%였으며 치료를 완료한 환자들의 반응률은 각각 79%, 22%인 것으로 분석됐다.

연구진은 위약군과 비교했을 때 테트로투무맙 투여군은 질병 활성도가 감소하고 안구돌출이 3mm 이상 감소한 환자 비율이 더 높았다고 설명했다.

다만 연구 시작 전 하나의 물체가 두 개로 보이는 복시증상을 가진 환자비율은 10%에 불과했지만 24주째에는 50%로 늘어난 것으로 보고됐다. 또한 당뇨병을 보유한 환자들은 혈당 수치가 높아진 것으로 확인됐다.

스미스 교수는 향후 6주 이내에 새로운 임상시험이 시작될 예정이며 2018년 안에 미국에서 이 약물의 승인이 이뤄질 것이라고 보고 있다고 밝혔다. 연구진은 이번 임상시험에는 활성 질환을 앓는 환자들이 참가했으며 이 약물이 비교적 경미하거나 안정된 질환의 환자들에게도 효과가 있는지는 아직 알 수 없다고 덧붙였다.

테프로투무맙은 본래 로슈와 젠맙에 의해 암에 대한 치료제로 개발됐었지만 다른 전략적 우선순위로 인해 개발이 중단됐으며 2012년에 리버 비전 디벨롭먼트(River Vision Development)라는 기업이 라이선스를 획득해 안과질환에 대한 치료제로 연구하고 있다.

이번 주에 아일랜드 기반의 바이오제약기업 호라이즌 파마(Horizon Pharma)는 리버 비전 디벨롭먼트를 약 1억4500만 달러의 계약금을 지급하고 인수하기로 결정했다.