바이오젠 척수성근위축 치료제 유럽 승인 임박

바이오젠은 유럽의약품청 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 스핀라자(Spinraza, 뉴시너센)를 척수성 근위축 환자를 위한 치료제로 승인할 것을 권고하는 긍정적인 의견을 내놓았다고 발표했다.

CHMP는 미충족 의료수요에 대응하는 의약품들에 환자들이 더 일찍 접근할 수 있게 하기 위한 신속평가 프로그램을 통해 스핀라자를 검토했다. 바이오젠은 스핀라자가 유럽에서 CHMP에 의해 척수성 근위축에 대한 치료제로 권고된 최초의 제품이라고 밝혔다.

바이오젠 연구개발부문 마이클 엘러스 총괄부사장은 “CHMP의 긍정적인 의견은 스핀라자의 강력한 효능 프로파일을 인정한 것이며 효과적인 척수성 근위축 치료제에 대한 미충족 수요가 상당하다는 점을 보여준다”고 말했다.

또한 “유럽 집행위원회의 결정이 기대되며 스핀라자가 유럽 내 척수성 근위축 환자들에게 의미 있는 영향을 줄 잠재성이 있다고 믿고 있다”고 강조했다.

이번에 스핀라자는 전체 척수성 근위축 환자 중 약 95%를 차지하는 5q 염색체 유전자 변이 관련 질환을 앓는 환자를 위한 치료제로 권고됐다. 유럽 집행위원회는 CHMP의 권고를 고려해 수개월 이내 최종 결정을 내릴 것이다.

CHMP의 권고는 ENDEAR와 CHERISH 연구 자료를 기반으로 이뤄졌다. ENDEAR 연구에서 스핀라자로 치료받은 영아기 발병형 척수성 근위축증 환자그룹은 치료받지 않은 환자들에 비해 운동 이정표 반응 비율이 통계적으로 유의하게 더 높은 것으로 나타났다. 분석 자료에 따르면 스핀라자로 치료받은 환자들은 사망 또는 영구적인 인공호흡기 의존 위험이 유의하게 감소한 것으로 확인됐다.

CHERISH 연구에서는 스핀라자로 치료받은 영아기 이후 발병형 척수성 근위축증 환자들의 운동 기능이 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있게 개선된 것으로 분석됐다. 운동 기능 개선은 HFMSE(Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) 척도로 평가됐다.

증상발현 전 환자나 증상을 보이는 환자를 대상으로 실시된 개방표지 연구의 자료는 주요 임상시험 결과와 일치했다. 스핀라자의 안전성 프로파일은 긍정적인 것으로 알려졌다.

스핀라자는 미국에서 작년 12월에 처음 승인된 바 있다. 바이오젠은 일본, 캐나다, 호주, 스위스 등 다수의 국가들에서 승인신청서를 제출한 상태다.