아카시, DMD 치료 후보물질 임상 재개

미국 임상단계 생명공학기업인 아카시 테라퓨틱스는 듀시엔형 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy) 치료 후보물질의 개발을 재개하기 위해 허가를 받았다고 발표했다.

아카시는 미국 식품의약국이 듀시엔형 근이영양증을 유발하는 유전적 변이를 가진 환자를 대상으로 HT-100(지연방출형 할로푸지논)의 임상 개발을 재개해도 된다는 결론을 내렸다고 밝혔다. 아카시는 HALO-DMD-04이라는 새 연구를 시작할 계획이다.

아카시는 작년 1월에 1명의 환자가 중증의 치명적인 건강문제를 경험한 것으로 보고된 이후 초기 단계의 임상시험을 중단시켰다. 이후 이 환자는 사망한 것으로 확인됐다.

미국 비영리단체 PPMD(Parent Project Muscular Dystrophy)의 설립자인 패트 펄롱 사장은 “FDA가 HT-100의 임상 개발 재개를 허가했다는 점을 알게 돼 기쁘다”고 밝혔다. 또 “섬유증 예방은 중요한 목표이고 이 질환을 종식시키기 위해 필요할 병용치료법에서 필수적인 요소”라고 설명하며 “이 중요한 치료제의 개발을 위해 아카시에 협력할 것”이라고 덧붙였다.

아카시는 가능한 한 신속하게 새 임상시험을 시작하고 HT-100의 임상 개발 및 상업화를 위한 투자자 및 개발 파트너를 구할 계획이다. 또한 HT-100과 마찬가지로 특정 유전적 변이에 관계없이 모든 DMD 환자들을 위한 보완적인 약물들인 DT-200(선택적 안드로겐 수용체 조절제)과 AT-300(양이온 채널 조절제)의 개발 및 상업화도 진행할 예정이다.

아카시 테라퓨틱스 마크 블라우스타인 최고경영자는 “회사의 목표는 DMD와 다른 근육기능질환을 앓는 환자들의 삶을 개선시키는 것”이라며 “FDA가 HT-100의 개발이 적절하다는 결론에 동의해 기쁘다”고 전했다.

HALO-DMD-04에서는 이전에 시험된 용량보다 더 낮은 용량인 HT-100 150µg의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학적 활성이 평가된다. 이전 임상시험 자료에 따르면 보행가능 및 보행불가능한 피험자들을 대상으로 시험한 결과 가장 낮은 용량이었던 300µg이 1500µg만큼 효과적인 것으로 나타났다.

HT-100은 DMD 환자의 섬유증과 염증을 감소시키고 건강한 근섬유 재생을 돕기 위한 약물로 개발되고 있으며 이전 연구에서는 근력을 개선시키는 것으로 분석됐다.

미국에서는 작년에 사렙타 테라퓨틱스의 엑손디스 51(Exondys 51)과 올해 마라톤 파마의 엠플라자(Emflaza)가 DMD 치료제로 승인됐다. 마라톤 파마는 최근 엠플라자에 대한 판권을 PTC 테라퓨틱스에게 매각했다.