미FDA ‘데플라자코트’ DMD 치료제로 정식 승인

미국 식품의약국이 마라톤 파마슈티컬스(Marathon Pharmaceuticals)의 엠플라자(Emflaza, 데플라자코트) 정제 및 현탁액을 5세 이상의 뒤시엔느 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy) 환자를 위한 치료제로 승인했다.

엠플라자는 염증을 감소시키고 면역체계 활성을 줄이는 기전을 가진 코르티코스테로이드다. FDA에 따르면 코르티코스테로이드는 전 세계적으로 DMD 치료를 위해 흔하게 사용되는 약물이라고 한다. FDA가 DMD 치료제로 코르티코스테로이드를 승인한 것은 이번이 처음이며 데플라자코트를 승인한 것도 처음이다.

이 질환에 대해 자주 처방되는 다른 스테로이드 약물인 프레드니손(Prednisone)은 FDA가 공식적으로 DMD에 승인한 약물은 아니다. 엠플라자는 프레드니손보다 부작용이 더 적은 것으로 알려졌다. 미국 외 국가들에서는 이미 수십 년 전부터 데플라자코트를 이용할 수 있는 상황이다.

FDA 약물평가연구센터 신경질환 제품부문 빌리 던 박사는 엠플라자가 “광범위한 뒤시엔느 근이영양증 환자를 위해 승인된 첫 치료제”이며 “이 치료대안이 많은 DMD 환자에게 도움이 되길 바란다”고 밝혔다.

DMD는 근육세포가 온전히 유지될 수 있도록 돕는 단백질 디스트로핀의 결핍으로 인해 발생하는 질환이다. DMD 환자들은 점차 독립적으로 활동할 수 없게 되며 질병 진행에 따라 치명적인 심장 및 호흡기 질환이 발생할 수 있다.

데플라자코트의 효과는 연구 시작 시점에서 5~15세였던 196명의 남성 환자를 대상으로 실시된 임상시험에서 입증됐다. 데플라자코트 치료군은 치료 12주째에 위약군에 비해 근력에 대한 임상적 평가 면에서 더 나은 결과를 보인 것으로 관찰됐으며 평균 근력에 관한 전반적인 안정성이 연구가 종료된 52주째까지 유지된 것으로 나타났다. 또 다른 임상시험에서도 위약과 비교했을 때 다수의 이점이 있는 것으로 증명됐다.

가장 흔한 부작용으로는 안면 붓기, 체중 증가, 식욕 증가, 상기도감염, 빈뇨증, 다모증, 복부비만 등이 보고됐다.

FDA는 데플라자코트에 관한 승인신청서를 패스트트랙 검토대상 및 우선검토 대상으로 지정했었으며 이 약물을 희귀의약품으로도 지정한 바 있다.

FDA는 작년에 자문위원회의 부정적인 의견에도 불구하고 사렙타 테라퓨틱스의 엑손디스 51을 DMD에 대한 최초의 치료제로 승인한 바 있다. 사렙타의 치료제는 전체 DMD 환자 중 약 13%에게만 사용할 수 있는 약물이다.

마라톤은 이번 승인에 따라 향후 다른 제품의 승인을 신청할 때 사용할 수 있는 희귀 소아질환 우선검토 바우처를 받게 된다.