아블링스, 초희귀 혈액질환 치료제 EU 승인신청

벨기에 제약회사 아블링스(Ablynx)는 항-본 빌레브란트 인자 나노바디(Nanobody)인 카플라시주맙(caplacizumab)을 후천성 혈전성 혈소판감소성 자반(aTTP)에 대한 치료제로 승인받기 위해 유럽의약품청에 시판허가신청서를 제출했다고 발표했다.

이번 신청서에는 혈소판수 정상화 시간 감소 및 재발 감소 면에서 카플라시주맙의 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 유익성이 입증된 임상 2상 TITAN 연구 자료가 포함돼 있다.

TITAN 연구는 75명의 환자를 대상으로 실시됐으며 1차 평가변수가 충족됐다. 카플라시주맙은 혈소판수가 정상화될 때까지의 시간을 위약에 비해 약 40%가량 감소시켰으며 재발률은 71%가량 감소시키는 것으로 나타났다.

또한 카플라시주맙은 사후 분석에서 위약에 비해 주요 혈전색전성 사건을 경험하는 환자 수를 크게 감소시키는 것으로 증명됐다. 카플라시주맙 치료군 중 한 번 이상의 주요 혈전색전성 사건을 경험하거나 사망한 환자 비율은 11.4%였으며 이에 비해 위약군은 43.2%로 관찰됐다.

위약군에서는 2건의 사망사건이 보고됐지만 카플라시주맙 치료군에서는 사망사건이 보고되지 않았다.

현재는 이 질환에 대한 임상 3상 단계의 HERCULES 연구가 진행되고 있다. HERCULES는 카플라시주맙과 표준치료법을 병용했을 때의 효능 및 안전성을 평가하는 무작위배정, 이중맹검, 위약대조 연구이며 미국 내 승인신청 시 근거자료로 제출될 예정이다. 임상 3상 시험의 결과는 올해 하반기 안에 나올 것이라고 예상되고 있다.

아블링스는 카플라시주맙이 승인될 경우 후천성 혈전성 혈소판감소성 자반에 대한 최초의 치료제가 될 것이라고 설명했다. 카플라시주맙은 2009년에 유럽과 미국에서 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

에드윈 모세스 CEO는 “aTTP 치료분야의 선도기업으로서 이 중증 질환에 시달리고 있는 환자들이 카플라시주맙을 이용할 수 있게 하기 위해 노력 중이다”고 밝히며 “첫 제품을 상업화하고 완전히 수직 통합된 바이오제약기업이 되기 위해 준비 중이기 때문에 이번 승인신청은 매우 중요한 의미가 있다”고 강조했다.

후천성 혈전성 혈소판감소성 자반은 매우 희귀하고 치명적인 혈액응고질환이며 중증 혈소판감소증과 소혈관 내 미세응고를 야기해 혈전 합병증과 광범위한 장기손상으로 이어질 수 있다.