노바티스, CAR-T 치료제 내년 승인신청

노바티스가 개발 중인 암 치료제가 중간 단계 임상시험에서 공격적인 유형의 백혈병을 앓는 소아 및 청년 환자들 중 82%의 암 세포를 제거할 수 있는 것으로 나타났다.

암이 재발했거나 다른 치료제에 반응이 없었던 B세포 급성 림프모구성 백혈병 환자 50명을 대상으로 실시된 ELIANA라는 다기관 임상시험의 중간 분석 결과에 따르면 41명의 환자들이 노바티스의 CTL019로 치료받은 이후 3개월째에 무병상태인 것으로 관찰됐다.

연구 1차 종료점은 완전관해를 보였거나 완전관해를 보였지만 혈구수가 회복되지 않은 환자의 비율이다. 노바티스는 약물에 반응을 보인 환자 중 60%가 CTL19 주입 이후 6개월 동안 재발을 경험하지 않은 것으로 추정된다고 설명했다.

이 연구결과는 미국혈액암학회 학술대회를 통해 발표됐다.

노바티스의 CTL019는 면역세포가 암 세포를 찾아내 공격할 수 있도록 돕기 위해 실험실에서 환자의 T세포를 유전적으로 변형시켜 만든 시험단계의 약물이다. 이 조작된 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T)는 환자에게 주입된다.

노바티스는 내년 초에 미국 FDA에 CTL019를 승인받기 위한 신청서를 제출할 계획이라고 밝혔다.

노바티스에 의하면 약 절반 정도의 환자들이 중증 사이토카인 방출 증후군을 경험했으며 15%의 환자는 섬망을 포함해 심각한 신경학적 문제를 경험했다. 연구진은 연구 도중 발생한 부작용들은 치료할 수 있었으며 사이토카인 방출 증후군으로 인해 사망한 환자는 없었다고 덧붙였다.

사이토카인 방출 증후군은 CAR-T 치료제의 부작용으로 알려져 있다. 앞서 비슷한 약물을 개발하던 주노 테라퓨틱스는 이 부작용 때문에 JCAR015의 임상시험을 종료시키기로 결정했다.

노바티스의 임상시험을 진행한 필라델피아 아동병원의 스테판 그루프 박사는 “체내 백혈병 세포가 더 많은 환자들은 증상이 더 심각할 가능성이 훨씬 더 높은 것으로 알려져 있다”며 “불응성 백혈병 환자나 재발성 백혈병 환자 사이에 큰 차이는 없었지만 독성 면에서 차이가 관찰됐기 때문에 질병부담이 높은 불응성 환자의 경우 치료과정에서 일시적으로 더 고통을 겪을 수 있다”고 설명했다.