희귀성질환 美 임상 ‘4건 중 1건’ 성공

희귀성질환의 치료제를 개발하기 위해 실시하는 임상시험이 타 질환에 대한 치료제보다 매우 높은 것으로 나타나 주목된다.

SK증권이 28일 발간한 보고서에 따르면 희귀성 질환의 미국 FDA 임상 성공률이 25.3%에 달하는 것으로 나타났다.

임상1상을 시작한 희귀성질환 치료제 4개 중 1개는 신약으로 최종 승인된다는 의미로, 모든 질환에 대한 임상 성공률이 9.6% 수준인 것과 비교하면 약 2.6배에 달하는 수치다.

이처럼 희귀성질환 치료제의 임상 성공률이 높은 것은 규제당국의 적극적인 지원 때문으로, 환자수가 적어 개발이 거의 이뤄지지 않는 만큼 FDA를 비롯한 각국 정부 당국에서 파격적인 혜택을 제공하고 있다는 것이다.

아울러 높은 신약 승인률과 함께 희귀성질환 치료제의 마진이 높아 2000년대 이후 많은 제약사들이 관심을 갖고 개발에 뛰어들었다.

반면 희귀성질환 치료제와 마찬가지로 높은 가격대가 형성되는 항암제는 FDA 임상 성공률은 5.1%에 불과해 매우 낮은 것으로 확인됐다.

비항암제가 평균 11.9%인 것과 비교하면 절반 이하의 성공률을 보이고 있는 것이다.

보고서는 항암제의 경우 전체 임상 수의 약 32%나 차지할 만큼 많지만, 대부분의 암들은 여러 변형을 통해 각종 치료제에 대한 극복 메커니즘을 갖고 있어 치료제 개발이 쉽지 않은 것이라고 설명했다.

또한 항암제 범위 안에서는 혈액암의 항암제에 대한 임상 성공률이 8.1% 수준으로, 고형암의 항암제가 4.0%에 불과한 성공률을 기록한 것과 대비를 이뤘다.

항암제 임상시험의 수는 고형암이 혈액암보다 3배 가량 더 많아 낮은 성공률에 도 불구하고 더 많은 연구가 진행되고 있다.

이처럼 항암제는 임상 성공률이 저조함에도 불구하고 글로벌 의약품 시장에서 가장 큰 규모를 차지하고 있는 실정으로, 전 세계 항암제 시장은 2015년 기준 832억 달러 규모에서 2020년에는 1531억 달러로 확대될 전망이다.

이에 대해 보고서는 “암은 노화성 질환에 가까운데 전 세계적으로 고령화가 빠르게 진행되고 있고, 기술의 발달로 과거에 비해 훨씬 발전된 형태의 진단부터 각종 치료제가 쏟아지고 있기 때문”이라고 밝혔다.