녹십자 ‘헌터라제’ 임상3상 승인

녹십자의 희귀질환치료제인 헌터라제가 임상3상에 돌입할 예정이다.

식품의약품안전처는 지난 18일 헌터증후군 환자에서 헌터라제의 유효성을 평가하기 위한 임상3상 시험을 승인했다.

헌터라제는 희귀의약품 지정에 따라 지난 2012년 임상3상시험을 추후 진행하는 조건으로 허가를 받은 바 있으며, 이에 따라 임상3상을 진행하게 된 것이다.

이를 위해 지난 2월과 10월 두 차례에 걸쳐 중앙약사심의위원회의 자문을 받았으며, 이를 임상계획에 반영해 식약처의 임상시험 승인을 받은 것으로 판단된다.

헌터라제의 치료 대상인 헌터증후군 환자 수가 매우 적어 임상시험 진행이 쉽지 않은 만큼 임상시험 설계에 신중할 수밖에 없기 때문이다.

실제로 국내 환자는 70명, 미국 환자도 500명 가량으로 파악되고 있으며, 전 세계에 알려진 환자도 2000여 명에 불과한 실정이다.

이에 따라 헌터라제의 임상3상 시험은 가능한 한 많은 환자를 대상으로 실시하기 위해 임상시험 기간을 10년으로 설정한 것으로 알려졌다.

한편 헌터라제는 희귀질환인 헌터증후군 치료제로, 현재까지 개발된 헌터증후군 치료제는 젠자임의 엘라프라제와 헌터라제 두 제품 뿐이다.

국내에서는 헌터라제 출시 이후 엘라프라제의 실적은 다소 감소한 반면 헌터라제의 실적은 빠르게 성장해 지난 2014년 이후로는 헌터라제가 엘라프라제의 실적을 앞서고 있다.

또한 글로벌 시장에서도 멕시코와 베네수엘라, 이란 등 7개국으로 수출해 200억 원 수준의 실적을 올리고 있다.

특히 미국에서도 임상2상시험을 진행하고 있으며, 미국에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 임상2상 종료 후 출시할 수 있어 글로벌 시장 공략에 더욱 박차를 가할 것으로 예상된다.