노바티스 미도스타우린, 우선검토 지정

노바티스는 미국 FDA가 PKC412(미도스타우린, midostaurin)를 처음 진단받은 FMS-유사 티로신 키나제-3(FLT3) 유전자변이 급성 골수성 백혈병 환자 및 진행된 전신 비만세포증 환자를 위한 치료제로 검토하기로 접수하고 우선 검토 대상으로 지정했다고 발표했다.

FDA는 노바티스가 인비보스크라이브 테크놀로지와 제휴해 개발한 FLT3 동반진단검사에 대한 시판전 허가 신청서도 접수했다.

노바티스 항암제 사업부 브루노 스트리기니 CEO는 “FLT3 변이 급성 골수성 백혈병과 진행성 전신 비만세포증은 파괴적이고 희귀한 질환이며 환자들이 선택할 수 있는 대안이 제한적이기 때문에 관련된 미충족 수요가 상당하다”며 "이번 우선 검토 지정은 표적의약품을 이용할 수 없는 환자들을 위한 치료제가 될 가능성이 있는 미도스타우린의 중요성을 나타낸다”고 강조했다.

이번 승인 신청은 각 적응증에 대해 실시됐던 연구 중 역대 최대 규모인 임상시험들의 자료를 기반으로 이뤄졌다.

먼저 임상 3상 단계의 RATIFY 시험에서는 60세 이하의 FLT3 변이 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 PKC412 및 표준항암제 병용요법과 위약 및 표준항암제 요법이 비교됐다.

PKC412 치료군의 환자들은 위약군에 비해 사망 위험이 23%가량 감소했으며 전체 생존기간이 통계적으로 유의하게 개선된 것으로 나타났다.

PKC412는 이 임상시험 결과를 토대로 FDA에 의해 획기적 치료제로 지정된 바 있다.

PKC412를 진행성 비만세포증에 대한 치료제로 평가한 임상 2상 연구에서는 전체 반응률이 60%, 반응기간 중간값이 24.1개월, 전체 생존기간 중간값이 28.7개월로 관찰됐다.

FDA는 중증 질환의 치료, 진단 혹은 예방 측면에서 유의한 개선효과를 제공할 수 있는 치료제를 우선 검토 대상으로 지정하고 있다. 우선 검토 지정된 약물은 검토기간이 10개월에서 6개월로 단축된다.

노바티스는 유럽에서도 PKC412에 관한 시판허가신청서를 제출한 상태다. 애널리스트들은 이 약물이 승인될 경우 2020년에 최대 수억 달러의 매출액을 기록할 것이라고 예상하고 있다.