DMD 치료제 ‘트랜스라나’ 유럽서 승인취소 위기

PTC 테라퓨틱스는 3분기 실적을 발표하면서 뒤센 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy) 치료제 트랜스라나(Translarna, ataluren)를 유럽에서 계속 판매할 수 있을지 우려된다고 밝혔다. 이후 PTC 테라퓨틱스의 주가는 34%가량 급락했다.

트랜스라나는 유럽에서 2014년에 매년 다시 검토해 승인상태를 갱신한다는 조건 하에서 승인된 제품이다.

PTC는 지난달 유럽의약품청 산하 약물사용자문위원회가 트랜스라나의 유해성-유익성 프로파일, 효능, 임상시험 설계에 관한 추가적인 정보를 요청했었다고 언급하며 요청했던 정보를 제공하고 있지만 최근에 당국과 나눴던 대화에 의하면 갱신 결과에 관한 불확실성의 수준이 높아졌다고 설명했다.

트랜스라나는 넌센스 돌연변이로 인한 유전적인 뒤센형 근이영양증을 앓는 환자에게 정상기능을 하는 단백질 형성이 가능해지는 효과를 제공하도록 만들어진 단백질 복원 치료제다. PTC가 현재 판매하고 있는 제품은 트랜스라나뿐이다.

PTC 테라퓨틱스의 스튜어트 W. 펠츠 최고경영자는 “뒤센 근이영양증의 영향에 시달리고 있는 환자들을 위해서 트랜스라나를 개발하기 위해 지난 18년 동안 노력해왔다”며 “자사의 임상시험에는 2005년부터 400명 넘는 환자들이 참가했으며 이 중 대부분이 트랜스라나로 계속 치료를 받고 있다”고 설명했다.

또한, “이 치료제가 전 세계 넌센스 돌연변이 DMD 환자들에게 유익하다고 믿고 있다”고 강조하면서 올해 안에 CHMP의 답변을 들을 수 있을 것이며 최근 승인 거절된 미국에서도 FDA의 결정에 이의를 제기하고 다시 승인에 도전할 계획이라고 덧붙였다.

PTC는 지난 3분기 동안 미국 외 국가에서 넌센스 돌연변이 DMD 환자에 대한 트랜스라나의 상업적 접근성에 확대되면서 매출액이 작년 동기대비 135% 증가한 2300만 달러를 기록했다고 발표했다.