바이오젠 ‘뉴시너센’ 미ㆍEU 승인신청

바이오젠은 미국 FDA가 척수성 근위축증(SMA, spinal muscular atrophy) 치료제인 뉴시너센(nusinersen)에 관한 신약승인신청서를 접수하고 우선검토 대상으로 지정했으며 유럽의약품청(EMA)도 시판허가신청서를 접수했다고 발표했다.

뉴시너센은 유럽에서 유럽의약품청 산하 약물사용자문위원회(CHMP)에 의해 신속검토 대상으로 지정받은 바 있다. 이러한 EMA와 FDA의 지정은 일반적인 검토기간을 단축시키기 위한 제도다.

바이오젠은 이제 미국과 유럽에서 신청서에 대한 검토 절차가 시작됐다고 하며 뉴시너센이 승인될 경우 유아사망의 가장 주된 유전적 원인 중 하나인 척수성 근위축증에 대한 최초의 치료제가 될 것이라고 설명했다.

바이오젠은 뉴시너센의 제품명을 스핀라자(Spinraza)로 정했다고 하며 FDA와 CHMP는 이 제품명을 조건부로 허용했다고 밝혔다.

바이오젠 연구개발부문 대표 마이클 엘러스 부회장은 FDA와 EMA는 효과적인 척수성 근위축증 치료제를 향한 긴급한 수요를 충족시킬 수 있는 뉴시너센의 잠재성을 인정해 신속한 검토를 진행하기로 했다며 “당국들과 협력해 가능한 한 빨리 이 치료제를 척수성 근위축증 커뮤니티에게 제공할 것”이라고 말했다.

이번 승인 신청은 뉴시너센의 임상적으로 유의미한 효능과 긍정적인 안전성 프로파일을 입증하는 다수의 연구 자료를 기반으로 이뤄졌다.

이러한 연구들 중에 유아기 발생 척수성 근위축증에 대해 뉴시너센을 평가하는 임상 3상 단계의 ENDEAR 연구 자료에서는 유아 운동 이정표 도달에 대한 유의한 개선효과가 나타났다.

이외에 다른 종료점에 대한 분석 자료에서도 일관적인 긍정적 결과가 나왔다. 뉴시너센은 전반적으로 내약성이 우수했으며 양호한 안전성 프로파일을 가진 것으로 확인됐다.

바이오젠은 다른 국가들에서도 수개월 이내에 승인신청서를 제출할 계획이라고 덧붙였다.