얼나일럼 ‘파티시란’ 연구 수정없이 진행

얼나일럼 파마슈티컬스는 자료모니터링위원회(DMC)가 말초신경병증이 있는 유전성 ATTR 아밀로이드증 환자들에 대한 파티시란(patisiran)의 임상 3상 APOLLO 연구를 수정없이 계속하도록 권고했다고 밝혔다.

얼나일럼은 지난 5일 임상시험 도중 18명이 사망함에 따라 심근증을 동반한 유전성 ATTR 아밀로이드증에 대한 레부시란(revusiran)의 개발을 중단하기로 결정한 바 있다. 이번에 DMC는 연구 중단 결정 이후 회사의 요청에 따라 회의를 실시했다. DMC는 연구가 완료될 때까지 파티시란의 전반적인 안전성을 감시하기 위해 주기적으로 회의를 실시할 예정이다.

APOLLO 연구는 2013년 12월부터 2016년 1월까지 19개 국가에서 44곳의 시설에 225명의 환자들이 등록된 임상시험이다.

얼나일럼의 최고의료책임자인 아크샤이 바이쉬나우 박사는 “환자 안전성에 대한 경계의 일환으로 즉각적인 조치가 중요하다고 생각해 APOLLO DMC에 회의를 요청했다”고 하며 “DMC가 APOLLO 연구를 수정없이 계속하도록 권고해 기쁘고 계획대로 진행되면 내년 중반기 안에 결과가 나올 것”이라고 설명했다.

또 “말초신경병증을 동반한 유전성 ATTR 아밀로이드증 환자는 상당한 미충족 수요를 갖고 있는데 향후 환자들에게 새 치료대안을 제공하기 위해 파티시란의 개발을 계속 진전시킬 것”이라고 덧붙였다.

얼나일럼은 2014년 1월에 사노피의 스페셜티 케어 부문 자회사 사노피 젠자임과 RNA 간섭 치료제의 개발 및 상업화에 관한 제휴계약을 체결했다. 파티시란의 경우 얼나이럼은 북미와 서유럽 국가에서 제품과 관련된 활동을 담당하고 사노피 젠자임은 다른 전 세계 국가에서 제품에 대한 권리를 갖고 있다.

유전성 ATTR 아밀로이드증은 점진적이고 치명적일 수 있는 질환이며 감각 및 운동 기능장애를 유발해 장애나 사망으로 이어질 수 있다. 환자들의 기대 수명은 증상 발생 이후 5년에서 15년 사이로 알려져 있다.