사렙타, 영국 서밋과 DMD 치료제 개발 제휴

미국 기반의 제약회사 사렙타 테라퓨틱스와 영국의 서밋 테라퓨틱스(Summit Therapeutics)는 유럽, 터키, 독립국가연합에서 서밋이 사렙타에게 유트로핀 조절제 파이프라인에 대한 권리를 제공하는 독점적인 라이선스 및 제휴계약을 체결했다고 발표했다.

이번 계약을 통해 사렙타는 라틴아메리카에서 서밋의 파이프라인에 대한 라이선스를 획득할 수 있는 선택권도 갖는다. 이 국가들을 제외한 나머지 국가에서는 서밋이 판권을 계속 보유한다.

유트로핀 조절은 근원적인 디스트로핀 유전자 변이에 관계없이 치명적인 근육소모질환인 뒤센 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy)을 앓고 있는 모든 환자들을 위한 근본적인 질병 치료법이 될 잠재성이 있는 것으로 추정되고 있다.

유트로핀은 디스트로핀과 기능이 유사한 단백질로 알려져 있다. 서밋의 주요 후보약물인 에주트로미드(Ezutromid)는 현재 PhaseOut DMD라는 임상 2상 개념증명연구를 통해 평가되고 있다.

사렙타의 최고경영자인 에드워드 케이 박사는 “서밋 테라퓨틱스와의 제휴는 뒤센 근이영양증 치료를 위한 혁신적인 접근법에 투자하는 것이며 환자들의 삶을 개선시킨다는 공동의 목표를 뒷받침한다”고 말했다.

또 “서밋의 유트로핀 조절 기술은 자사의 엑손 스키핑 치료를 보완할 수 있는 유망한 접근법을 제시한다”고 설명했다.

서밋의 최고경영자인 글린 에드워즈는 “사렙타 테라퓨틱스는 이 분야에서 최초로 FDA의 승인을 획득하면서 신약 개발을 위한 길을 개척해왔기 때문에 강력한 전략적 파트너가 될 수 있다”며 “이번 계약은 자사의 유망한 유트로핀 조절제 파이프라인의 개발을 진전시키는데 있어 제품 개발, 승인, 상업화와 관련된 사렙타의 전문성에 접근할 수 있게 하는 것”이라고 덧붙였다.

계약 조건에 따라 서밋은 우선 계약금으로 4000만 달러를 받고 향후 에주트로미드 관련 개발, 승인, 매출 성과에 따라 총 5억2200만 달러를 받을 수 있는 자격을 갖는다. 사렙타와 서밋은 2018년부터 유트로핀 조절제 관련 연구개발비용을 각각 45%와 55%씩 부담할 계획이다.

현재 서밋의 에주트로미드는 미국 FDA와 유럽의약품청에 의해 희귀의약품으로 지정된 상태다.

사렙타가 미국에서 승인받은 DMD 치료제인 엑손디스 51(Exondys 51)은 엑손 51 스키핑이 적합한 환자들을 위한 약물로, 디스트로핀 생산을 개선시키고 질병 진행을 늦추는 역할을 한다.

엑손디스 51은 전체 DMD 환자 중 약 13%만을 위한 약물이며 미국에서는 약 1300명에서 1900명의 환자들이 이용할 수 있을 것이라고 추산되고 있다.

또 다른 DMD 치료제인 PTC 테라퓨틱스의 트랜스라나(Translarna)는 다른 DMD 환자들을 위한 약물이며 유럽에서 2014년에 조건부 승인되고 국내에서는 작년 말에 승인됐다.