‘희귀질환 치료제’ 블록버스터 대안 뜬다

글로벌 빅파마들이 신규 파이프라인 확보에 집중하는 가운데 희귀질환 치료제가 주목받고 있다.

한국보건산업진흥원은 최근 일본 미쓰이스미토모은행이 발표한 ‘성장이 기대되는 미국의 희귀질환 치료제 시장’ 보고서를 소개했다.

블록버스터 의약품의 표적은 감염증이나 생활습관병처럼 환자 수가 많아 시장 규모가 거대한 질환으로, 이러한 질환을 치료하는 의약품 시장은 이미 포화 상태에 진입한 것은 물론 향후 특허가 만료되기 시작하면 대다수가 후발의약품으로 대체되면서 수익성 악화가 불가피할 것으로 전망된다.

따라서 미국 대형 제약사들의 신약 개발은 기존의 약으로는 치료가 어려워 의료수요가 충족되지 못한 난치병 등 희귀질환 치료제 부문으로 이동하고 있다는 것이다.

특히 정부의 지원 정책과 함께 게놈기술의 발전 등을 바탕으로 제약사가 희귀질환에 대처할 수 있는 체제가 정비되고 있는 환경도 한 요인을 차지하고 있다.

현재 개발된 대표적 희귀질환 치료제로는 셀젠의 다발성골수종치료제 ‘레블리미드’와 릴리의 악성흉막중피종 치료제 ‘알림타’, 박스엘타의 혈우병A 치료제 ‘애드베이트’ 등이 있다.

이 같은 희귀질환 치료제는 시장이 세분화돼있어 아직은 신약간 경쟁이 치열하지도 않고, 특허가 만료된 후에도 상당 기간 동안 제네릭 의약품에 잠식당할 우려도 낮다는 특징이 있다.

뿐만 아니라 미국에서는 일부 제약사들이 특별한 사유 없이 약가를 인상하면서 과도하게 높은 수익을 올리고 있다는 사실이 드러나면서 사회적 비판이 고조되고 있는데, 희귀질환 치료제는 해당 질환의 절대적 치료제인 경우가 많고 시장 규모가 작아 비판의 대상에서 비교적 자유로운 입장이다.

이와 함께 미국 정부는 희귀질환 치료제 개발을 지원하기 위해 기존의 지원책과 함께 FDA의 심사절차를 신속화하는 등 법·제도를 정비하고 있는 것도 한 요인이다.

현재 미국 정부는 독점판매 기간을 신약 승인으로부터 7년으로 일반 신약(5년)보다 길게 설정하고, R&D 비용의 50%를 세액공제하며, FDA에 납부하는 신약 승인 신청비를 면제해주는 등 지원책을 운영하고 있다.

이러한 지원과 제약사의 니즈가 시너지효과를 창출하면서 희귀질환 치료제 승인 건수는 지속적으로 증가하는 추세로, 지난 2015년에만 21건이 승인돼 전체 승인 의약품의 절반 가량을 차지하기도 했으며, 올해에도 비슷한 수준을 유지할 것으로 예상된다.

희귀질환 치료제에 대한 관심은 M&A로도 나타나고 있는데, 지난해에는 미국에서 제약사를 대상으로 한 M&A 중 금액 기준 상위 5건 중 2건이 희귀질환 치료제를 개발한 기업의 M&A였으며, 올해에도 희귀질환 치료제를 개발하는 업체들을 타깃으로 하는 M&A가 계속될 것으로 전망되고 있다.

한편 시장조사업체인 이밸류에이트 파마에 따르면 미국을 비롯한 글로벌 희귀질환 치료제 시장은 지난 2013년 900억 달러에서 오는 2020년에는 1760억 달러로 2배 가량 늘어날 것으로 예상된다.

더불어 미국에서는 TG테라퓨틱스의 경구용 차세대 PI3K 델타 억제제 ‘TGR-1202’가 만성 림프구성 백혈병 치료제로 출시될 것으로 예상되는 등 탁월한 효능의 제품들이 희귀질환 환자들에게 희망이 될 수 있을 것으로 기대되고 있다.