미FDA, 버텍스 ‘오캄비’ 소아 적응증 확대

버텍스 파마슈티컬스는 미국 FDA가 오캄비(Orkambi, lumacaftor/ivacaftor)를 F508del 유전자 변이 카피 2개를 보유한 6세~11세의 소아 낭성 섬유증 환자를 위한 치료제로 승인했다고 발표했다.

버텍스는 희귀하고 치명적인 질환인 낭성 섬유증을 앓고 있는 환자들 중 상당수가 이러한 변이를 보유하고 있다고 설명했다.

미FDA는 오캄비를 F508del 변이 카피 2개를 보유한 12세 이상의 낭성 섬유증 환자를 위한 치료제로 승인한 바 있다. 오캄비는 이 변이를 보유한 낭성 섬유증 환자들의 근본적인 원인을 치료하는 유일한 의약품이다. 이번 승인에 따라 미국에서 약 1만1000명의 낭성 섬유증 환자들이 오캄비로 치료를 받을 수 있게 됐다.

버텍스의 최고의료책임자인 제프리 초다케위츠 부회장은 “가장 흔한 유형의 낭성 섬유증을 앓는 6세 이상의 소아 환자를 치료할 수 있다는 점은 중요한 이정표를 의미한다”며 "오캄비가 이 환자들의 근본적인 질병 원인을 가능한 한 조기에 치료할 수 있는 중요한 약물이라고 믿고 있다”고 강조했다.

이번 승인은 지난 6월에 유럽낭성섬유증학회 회의를 통해 발표된 개방표지, 임상 3상 연구 자료를 기반으로 이뤄졌다.

버텍스는 유럽에서도 오캄비를 6세~11세의 F508del 변이 보유 낭성 섬유증 환자를 위한 치료제로 승인받기 위해 내년 상반기 안에 신청서를 제출할 계획이다.

유럽 승인신청서는 약물 효능을 평가 중인 임상 3상 시험에서 폐청소율(lung clearance index)의 절대적 변화에 관한 1차 종료점 자료를 기반으로 제출될 예정이다. 해당 임상 자료는 올해 안에 발표될 것이라고 예상되고 있다.

이번 소식을 전하면서 버텍스는 올해 오캄비 매출액에 대한 가이던스를 수정한다고 밝혔다. 버텍스는 올해 오캄비의 매출액이 10억~11억 달러를 기록할 것이라고 예상했었지만 이번에는 9억5000만 달러에서 9억9000만 달러 사이를 기록할 것이라고 하향 조정했다.

이러한 가이던스 수정은 독일에서 출시 후 이용률이 기대보다 낮았다는 점과 지난 7월, 8월 간 미국 내 투약리필이 예상보다 적었던 점 등 때문이라고 한다.

버텍스는 이번 소아 적응증 확대 덕분에 4분기 동안 미국 내 오캄비의 매출액이 증가할 것이라고 보고 있다. 올해 상반기 오캄비의 매출은 약 4억6800만 달러를 기록했다.