레트로핀, 희귀신장질환 치료제 임상2상 성공적

미국 제약회사 레트로핀(Retrophin)은 현재 승인된 치료제가 없는 희귀신장장애에 대해 개발 중인 시험약이 중간단계 임상시험에서 안전하고 효과적인 것으로 나타났다고 발표했다. 발표 이후 레트로핀의 주가는 44%가량 급등했다.

시장분석가들은 레트로핀의 스파센탄(sparsentan)의 효능과 안전성 프로파일이 기대 이상이었으며 향후 신속승인을 받아 연매출액이 최대 10억 달러를 넘을 가능성이 있다고 전망했다.

레트로핀의 스티븐 애슬러지 최고경영자는 앞으로 수개월 이내에 미국 규제당국과 이 약물의 승인절차에 대해 논의할 계획이라고 밝혔다.

스파센탄의 임상시험은 진행성 신장손상질환이며 종종 신부전으로 이어질 수 있는 국소분절사구체경화증(FSGS) 혹은 국소조각토리굳음증이라고 부르는 질환을 앓고 있는 환자 109명을 대상으로 실시됐다.

이 약물은 FSGS와 관련된 단백뇨 수치를 줄여 신부전 진행 위험을 감소시키도록 만들어졌다. 레트로핀은 통합 분석 결과 하루 200mg, 400mg, 800mg으로 치료받은 환자들의 치료 8주 이후 단백뇨 수치가 평균 44.8%가량 감소한 것으로 나타났다고 설명했다.

이에 비해 현재 사용되고 있는 제네릭 약물인 이르베살탄(irbesartan)으로 치료받은 환자들의 단백뇨 수치는 18.5%가량 감소한 것으로 관찰됐다.

다만 스파센탄의 개별적인 용량을 각각 이르베살탄과 비교했을 때는 상대적으로 유익하다는 징후가 나타나기는 했지만 통계적으로 유의미한 수준에 도달하지는 않은 것으로 확인됐다.

로이터통신에 의하면 BMO 캐피털 마켓츠의 애널리스트는 개별적인 용량의 평가결과는 임상시험의 성공조건에 포함되지 않았다고 하며 이 약물이 신속승인을 받을 수 있을 것이라고 낙관하고 있다고 말했다.

미국에서 FSGS는 약 4만 명의 환자들에게 영향을 미치고 있는 것으로 추산되고 있으며 시장분석가들은 스파센탄이 승인될 경우 이 약물로 1년 동안 치료를 받는데 필요한 비용이 환자 1명당 10만~15만 달러 정도가 될 것이라고 예상하고 있다.

레트로핀은 작년에 미국에서 사기 혐의로 기소된 마틴 쉬크렐리가 2008년에 설립해 2014년까지 이끌었던 기업으로 알려져 있다. 현재는 3개의 약물을 판매 중이며 스파센탄에 대한 권리는 2012년에 리간드 파마슈티컬스로부터 획득했다. 리간드는 이 약물이 승인될 경우 매출액의 9%를 로열티로 받을 수 있는 자격을 갖는다.