美FDA, 암젠 ‘블린사이토’ 소아적응증 승인

미국 FDA는 생명공학기업 암젠이 필라델피아염색체 음성(PH-) 재발성 혹은 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병을 앓는 소아 환자를 위한 치료제로 블린사이토(Blincyto, blinatumomab)를 승인받기 위해 제출한 보충적 생물학적제제 허가신청서를 승인했다.

이 적응증은 신속승인 절차 하에 승인됐으며 이에 따라 암젠은 차후 임상시험을 통해 해당 환자들에 대한 블린사이토의 임상적 이점을 추가로 입증해야 한다.

이번 승인은 재발성 혹은 불응성 B세포 전구세포 급성 림프구성 백혈병을 앓는 소아 환자 93명을 대상으로 블린사이토의 효능 및 안전성을 평가한 개방표지, 다기관, 단일군 임상 I/II상 '205 임상시험의 결과를 토대로 이뤄졌다.

암젠의 연구개발담당 션 하퍼 부회장은 “재발성 혹은 불응성 급성 림프구성 백혈병을 앓는 소아 환자들은 장기적인 결과가 매우 나쁘며 현재 이 환자들의 관해를 유도하기 위한 치료제는 매우 제한적인 실정이다”고 말했다.

또 “미충족 의료수요가 매우 높은 초 희귀병을 앓는 환자들이 블린사이토를 이용할 수 있게 하기 위해 규제당국들과 협력할 것”이라고 덧붙였다.

블린사이토는 B-리니지(B-lineage) 기원 세포 표면에서 발현되는 CD19와 T세포 표면에서 발현되는 CD3과 선택적으로 결합하는 이중특이성 CD19 표적화 CD3 T세포 관여(BiTE) 항체 구성물인 약물이다.

급성 림프구성 백혈병은 빠르게 진행되는 혈액 및 골수암이며 소아암 중에는 가장 흔한 유형이다. 미국에서는 매년 약 2500명의 소아 및 청소년이 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병을 진단받는 것으로 추산되고 있는데 이 중 15~20%는 재발을 경험하거나 관해에 도달하지 못하기 때문에 새로운 치료대안이 필요한 상황이다.

블린사이토는 FDA에 의해 획기적 치료제, 우선검토 심사대상, 희귀의약품으로 지정됐으며 이번에 소아 적응증이 승인되면서 소아 및 성인 환자를 위한 PH- 재발성 혹은 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 치료제가 됐다.

유럽에서는 작년 11월에 PH- 재발성 혹은 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 성인 환자를 위한 치료제로 조건부 시판 허가된 바 있다. 올해 2분기 동안 블린사이토의 매출액은 3000만 달러를 기록했다.