버텍스, VX-661+칼리데코 연구 중단 권고

미국 생명공학기업 버텍스 파마슈티컬스는 낭포성 섬유증에 대한 VX-661과 아이바카프토(ivacaftor, 칼리데코) 병용요법의 임상시험이 일부 실패하기는 했지만 해당 임상 3상 개발 프로그램에 자신을 갖고 있다고 밝혔다.

버텍스는 임상시험의 독립적인 자료안전성모니터링위원회가 실시한 중간 분석 결과에 따라 F508del 변이 카피 중 하나를 보유하고 있으며 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절 유전자(CFTR) 기능에 영향을 미쳐 최소화시키는 변이 카피 1개를 보유한 환자들을 대상으로 VX-661과 아이바카프토 병용요법을 평가하는 연구를 중단할 계획이다.

자료안전성모니터링위원회가 실시한 분석은 최소 8주 이상 약물이 투여된 이후 연구를 중단할 것인지 아니면 연구를 계속하고 연구 Part B를 위한 환자등록을 시작할 것인지 결정하기 위해 이뤄졌다.

분석 결과 이 병용요법은 사전에 정해진 폐 기능 개선효과를 제공하지 못하는 것으로 나타났다. 위원회는 버텍스가 해당 연구를 중단하고 Part B 등록을 시작하지 않아야 한다고 권고했다. 중간 분석에서 안전성 우려는 제기되지 않았다.

버텍스가 중단한 연구는 총 4개 부분으로 구성된 VX-661 프로그램의 1개 부분이 실패했다는 것을 의미한다. 이 프로그램에는 F508del 변이 카피 1개 이상을 보유하고 있는 서로 다른 환자그룹에 대한 임상 3상 시험 4건이 포함돼 있다.

버텍스는 연구 중단 소식 이외에도 F508del 변이 카피 2개를 보유한 환자들을 대상으로 병용요법을 평가하기 위한 연구에서 환자등록을 마쳤으며 F508del 변이 1개 카피와 잔여기능변이 카피 1개를 보유한 환자들을 대상으로 실시되는 연구의 등록절차를 오는 9월 안에 완료할 수 있을 것이라고 발표했다.

버텍스의 최고의학책임자인 제프리 초다케위츠는 “최소기능변이를 보유한 낭포성 섬유증 환자들의 경우 특히 치료하기 어렵다는 점을 인식하고 있으며 오늘날 이 질환의 원인을 치료하기 위한 의약품이 없다는 점을 고려할 때 VX-661과 아이바카프토 병용요법이 이점을 제공할 수 있는지 평가하는 것이 중요한 의미가 있다고 믿고 있다”고 말했다.

또 “이러한 결과는 이 환자그룹의 경우 3제 병용요법이 최선의 선택이 될 수 있다는 것을 보여준다”고 강조하며 “현재 건강한 사람들을 대상으로 진행 중인 임상 1상 시험의 자료를 기다리면서 올해 안에 해당 환자그룹에 대한 3제 병용요법의 첫 연구를 시작할 계획”이라고 덧붙였다.

현재 1000명 이상의 환자들을 대상으로 진행 중인 VX-661 프로그램 중에 일부 시험결과는 내년 상반기 안에 도출될 것이라고 예상되고 있다.

버텍스는 VX-661과 아이바키프토 병용요법에 관한 신약승인신청서를 내년 하반기에 미국 FDA에 제출할 계획이다.