미FDA, 마라톤제약 DMD치료제 우선검토

미국 FDA는 뒤시엔느 근위축증(Duchenne Muscular Dystrophy)에 대한 마라톤 파마슈티컬스의 시험약 디플라자코트(deflazacort)를 우선검토 대상으로 지정했다.

이번에 FDA는 속방형 경구제제와 경구용 현탁제제에 대한 신약승인신청서를 접수하면서 우선검토 결정을 내렸다.

우선검토는 기존의 치료대안에 비해 유의미하게 향상된 효과를 제공할 가능성이 있거나 현재 승인된 치료제가 없는 질환에 대한 약물을 신속하게 심사하기 위한 제도다.

마라톤 파마슈티컬스의 제프 아로닌 CEO는 FDA의 결정이 회사와 뒤시엔느 근위축증 커뮤니티에게 중요한 이정표를 의미한다고 말했다.

또 “오늘날 상당수의 환자들은 디플라자코트에 접근할 수 없다는 이유 하나 때문에 이 약물을 이용하지 못하고 있다”고 강조하며 “디플라자코트가 승인될 경우 회사의 목표는 커뮤니티와 밀접하게 협력하고 미국 환자들이 이 약물을 이용할 수 있도록 돕는 것이 될 것”이라고 덧붙였다.

신약승인신청서를 통해 FDA에 제출된 무작위, 이중맹검, 위약대조, 활성대조군 연구 자료에 따르면 디플라자코트는 위약과 비교했을 때 치료 12주째에 근력 향상에 관한 일차종료점에 도달한 것으로 나타났다.

디플라자코트가 승인될 경우 미국에서 상업적으로 이용할 수 있는 첫 뒤시엔느 근위축증 치료제가 된다.

미국에서는 아직 FDA가 승인한 뒤시엔느 근위축증 치료제가 없는 실정이지만 마라톤은 검토절차가 진행되는 동안 FDA의 허가 하에 접근성 개선 프로그램을 통해 소외된 환자들에게 무료로 디플라자코트를 제공할 계획이라고 밝혔다.

유럽에서는 미국 제약회사 PTC 테라퓨틱스의 트랜스라나가 2014년에 뒤시엔느 근위축증에 대한 치료제로 조건부 승인된 바 있다.

영국의 국립보건임상연구원은 이 질환을 관리하는데 있어 트랜스라나가 큰 변화를 일으킬 것이라고 평가하며 이 약물을 권고했다.