얀센 빈혈 치료제 ‘이프렉스’ 임상3상 성공

존슨앤존슨의 계열사 얀센-실락 인터내셔널은 국제예후점수시스템(IPSS)에 따라 저위험 혹은 중등도-1 위험이라고 분류된 골수형성이상증후군 성인 환자의 빈혈증 치료제로 이프렉스(Eprex, epoetin alfa)의 효능과 안전성을 평가한 EPOANE 3021 임상 3상 시험 결과를 발표했다.

이번 연구결과와 다른 연구 3건의 자료는 상호인정절차에 따른 유럽 내 시판허가 범위 확대를 위해 프랑스 보건당국에 제출된 상태이며 수개월 내에 결론이 나올 것이라고 예상되고 있다.

EPOANE 3021 임상시험은 골수형성이상증후군 환자들의 빈혈증 개선 측면에서 24주 동안 에포에틴알파와 위약을 비교하기 위해 실시됐으며 130명의 환자들이 참가해 85명이 에포에틴알파로 치료를 받았다.

시험 결과 에포에틴알파로 치료받은 환자그룹의 적혈구 반응률이 위약군에 비해 통계적으로 유의미하게 더 높은 것으로 나타났으며 수혈이 필요한 환자 비율은 더 낮은 것으로 나타났다.

반응률은 에포에틴알파 치료군이 31.8%, 위약군이 4.4%로 관찰됐으며 에포에틴알파 치료군에서 수혈이 필요한 환자 비율은 8주째에 51.8%에서 24주째에 24.7%로 감소했다. 이에 비해 위약군은 수혈이 필요한 환자 비율이 8주째에 48.9%, 24주째에 54.1%였다.

프로토콜 기반의 용량 조절 후 분석 결과에서도 유의미한 적혈구 반응이 확인됐다. 에포에틴알파 치료군의 반응지속기간은 평균 197일이었다.

에포에틴알파에 반응을 보인 환자들의 삶의 질은 반응이 없었던 환자에 비해 더 개선됐으며 새로운 안전성 문제는 보고되지 않았다.

임상시험을 진행한 프랑스 세인트루이스병원 혈액학 교수 피에르 페노 박사는 “빈혈증은 골수형성이상증후군 환자들의 대다수에게 영향을 미치며 증상에 크게 기여한다”며 “위험성이 비교적 낮은 골수형성이상증후군 환자의 빈혈증 치료를 위해 승인된 적혈구생성자극제는 아직 없다”고 설명했다.

또 “이러한 자료는 에포에틴알파가 급성 골수성 백혈병에 영향을 미치지 않으면서 수혈 없이 골수형성이상증후군 관련 빈혈증을 효과적으로 관리할 수 있다는 중요한 증거를 제공한다”고 덧붙였다.

얀센 유럽, 중동, 아프리카 사업부 제인 그리피스 사장은 “이프렉스는 임상 개발 프로그램에서 다양한 적응증에 잠재성을 보였다”며 “이프렉스가 현재까지 다른 치료대안이 제한적이었던 환자들의 삶의 질을 개선시키는 것으로 나타나 특히 기쁘다”고 밝혔다.

골수형성이상증후군은 골수에서 건강한 혈액세포가 충분히 생산되지 않는 광범위한 골수질환이다. 정상적인 혈액세포가 부족할 경우 감염증, 빈혈증, 자연출혈, 쉽게 타박상을 입는 증상 등이 발생하게 된다.

현재 골수형성이상증후군 환자들의 빈혈증에 승인된 유일한 대안은 수혈이지만 수혈을 오래 지속할 경우 철 축적 문제가 발생할 수 있다.

이 연구결과는 유럽혈액학회 연례학술대회를 통해 발표됐다.