알렉시온 솔리리스, 중증근무력증 임상실패

미국 제약회사 알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals)는 불응성 전신 중증근무력증 환자들을 대상으로 솔리리스(Soliris, eculizumab)를 평가한 임상 3상 시험에서 연구목표를 달성하는데 실패했다고 발표했다.

솔리리스 임상시험의 실패는 알렉시온과 매우 희귀한 중증근무력증을 앓고 있는 환자들에게는 안 좋은 소식이다.

쇠약성, 보체 매개성 신경근육질환인 중증근무력증은 대부분의 환자들이 기존의 치료대안들을 다 써버린 상태이며 지속적으로 극심한 몸 전체 근육 약화에 시달리고 있다.

이번 REGAIN 연구에서 일차 효능 종료점은 중증 근무력증 일상생활능력 점수(MG-ADL)의 변화였지만 치료 26주째 분석 결과 통계적인 유의성에 도달하지 못한 것으로 나타났다. 이외에도 임상적 중증도를 평가하기 위해 정량적 근무력증 점수(QMG) 변화 정도가 비교됐다.

미국 노스캐롤라이나대학교 의과대학 신경근육질환 부문 제임스 하워드 주니어 박사는 “REGAIN 연구에서 일차종료점에 도달하지는 못했지만 에쿨리주맙으로 치료받은 환자들에 대한 평가점수가 위약을 투여 받은 환자들에 비해 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 나타났다는 점은 고무적”이라고 설명했다.

또 “정량적 근무력증 점수에 대한 개선효과는 지난 30년 동안 불응성 전신 중증근무력증 환자들을 대상으로 실시했던 다른 연구들과 비교했을 때 전례가 없는 수준”이라며 “불응성 전신 중증근무력증 환자들의 삶을 크게 개선시킬 가능성이 있는 치료제에 대한 긴급한 수요가 있다”고 덧붙였다.

불응성 전신 중증근무력증 환자들은 극심한 보체 매개성 근육 약화에 시달리며 보행, 대화 같은 단순한 일상 활동에도 어려움을 겪거나 불가능하게 된다.

알렉시온은 임상시험 결과에 대해 미국과 유럽의 규제당국들과 논의할 계획이다.

알렉시온의 연구개발 책임자 마틴 맥케이 박사는 “이번 연구결과는 불응성 중증근무력증의 근본적인 병태생리학에 대응하는데 있어서 보체 억제의 중요성을 보여준다”면서 “지금까지 분석된 자료에 따르면 에쿨리주맙으로 치료받은 환자들은 위약군에 비해 26주 동안 상당한 개선효과를 경험했다”고 강조했다.