美FDA, 동정적 사용 승인 절차 간소화

미국 FDA가 환자들을 위해 시험약물의 동정적 사용 승인 절차를 간소화시켰다.

다만 이러한 제도 변경이 에테플러센(eteplirsen)을 신속 승인받으려고 하는 사렙타 테라퓨틱스에게는 부정적인 영향을 미칠 것이라는 관측이 나왔다.

이번 주에 FDA의 로버트 캘리프 국장은 “한 명의 의사로서 중증 질환을 치료할 수 있는 다른 대안이 없을 때 시험약물에 접근할 수 있다는 점의 중요성을 이해하고 있다”고 밝혔다.

또 “시험약물에 대한 접근성이 성공적으로 확보되기 위해서는 FDA와 산업, 의료전문가들의 활발한 협력이 필요하지만 이를 위한 절차는 쉽지 않으며 시간이 소비된다는 점이 이미 알려진 사실”이라면서 “가능한 한 의사들과 환자들이 떠안는 절차상의 부담을 줄이기 위해 노력하고 있다”고 설명했다.

캘리프 국장은 이러한 이유에서 의사들이 시험약물에 접근하려고 요청할 때 소비되는 시간이 줄어들도록 제도를 변경했다고 설명했다.

이번 제도 변경으로 인해 제약회사 측은 동정적 사용 프로그램을 통해 시험약물을 제공할 때 환자들에게 제조비용만은 부담시킬 수 있게 됐지만 정부나 사보험 회사에 이러한 약물에 대한 비용을 지급하도록 요구할 수는 없게 됐다.

이번에 FDA는 새로운 절차를 소개했을 뿐 특정 약물과 연관시키지는 않았지만 시장분석가들은 뒤시엔느 근위축증 치료제 에테플러센의 개발사인 사렙타의 상황과 연결돼 있다고 보고 있다. 현재 사렙타는 시험약물의 신속 승인 여부에 대한 FDA의 결정을 기다리고 있다.

이번 규제당국의 발표 시기는 사렙타가 신속 승인을 획득하는 대신 에테플러센이 환자들에게 동정적 사용 프로그램을 통해 제공될 수 있다는 가능성을 시사한다.

투자자들은 규제당국의 결정에 따라 사렙타가 개발비 혹은 규제절차상의 비용을 회수하지 못할 수 있기 때문에 매출액 전망에 악영향을 미칠 것이라고 보고 있다. 이번 소식이 전해진 뒤 사렙타의 주가는 27%가량 하락했다.

글로벌 투자은행 파이퍼 제프리의 애널리스트는 “이번 FDA의 결정은 뒤시엔느 근위축증 커뮤니티가 당국에 에테플러센의 승인을 요구할 필요 없이 동정적 사용 프로그램을 통해 접근할 수 있게 하는 것”이라며 회사 측은 ”잠재적인 매출액이 제한되면서 직접적인 제조비용만 되찾게 될 수 있다“고 예상했다.

사렙타와 마찬가지로 뒤시엔느 근위축증 치료제를 개발했던 희귀병 치료제 개발사 바이오마린의 실패는 사렙타의 신속 승인 절차에 안 좋은 징조로 언급되고 있다.

지난 4월에 FDA의 자문위원회는 임상시험 자료에 다수의 문제가 있다고 평가하며 에테플러센의 신속 승인에 대해 반대한다는 결론을 내린 바 있다.

FDA는 자문위원회의 조언에 따라 최종 결정을 내려야 할 의무는 없지만 이를 무시하는 경우는 드물다. 최종결정기한은 5월 26일까지였지만 잠정 연기된 상태다.