EU, 파브리병 치료제 ‘갈라폴드’ 승인

]미국 생명공학기업 에미커스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)는 유럽 집행위원회가 갈라폴드(Galafold, migalastat)를 파브리병 환자들을 위한 치료제로 승인했다고 발표했다.

에미커스는 독일 시장부터 공급을 시작하고 각 주요 유럽 국가의 보건당국과 협력해 의약품 급여를 위한 절차를 진행할 예정이다.

경구용 소분자 약리학적 샤프론 갈라폴드는 파브리병에 대한 최초의 정밀 의약품이다. 제품라벨에는 전체 파브리병 환자 중 35~50%가 보유한 파브리 유발 돌연변이 269종에 관한 내용이 표기된다.

에미커스의 존 크롤리 회장은 “갈라폴드의 유럽 승인은 정밀 유전의학 분야에서 중요한 진전이며 파브리 환자들을 위한 대단한 성과”라고 강조했다.

또 “이번 승인은 희귀하고 파괴적인 질환에 초점을 맞춘 전 세계적인 완전통합형 상업적 생명공학기업으로의 변화를 완성시킨다”며 “이날을 위해 세계적 수준의 영업 및 사업 리더십 팀이 훌륭하게 제 몫을 다해왔다”고 밝혔다.

나아가 그는 “갈라폴드의 출시를 통해 한 걸음 더 앞으로 나아감과 동시에 회사 파이프라인의 혁신에 대한 투자를 계속할 것”이라며 “탄탄한 과학적, 임상적 경험을 바탕으로 파브리, 폼페, 수포성 표피박리증 등 희귀질환에 대한 최고품질 치료제를 제공할 것”이라고 덧붙였다.

이번 승인은 과거 치료 경험이 없는 환자와 효소대체요법을 받았던 환자들을 대상으로 진행된 임상 3상 시험 2건의 자료와 현재 진행 중인 장기 연장연구 자료를 토대로 이뤄졌다.

파브리병은 효소 결핍이나 결함으로 인해 리소좀에서 글로보트라이아오실세라마이드가 축적되면서 발생하는 희귀하며 치명적일 수 있는 질환이다. 갈라폴드는 효소의 기능적인 문제를 안정화시켜 기질 축적을 막는다.

환자단체 파브리 국제네트워크의 크리스틴 래버리 사장은 “유전자 변이를 보유한 파브리병 환자들이 혁신적인 새 치료대안을 가지게 된 것은 10여년 만에 처음 있는 일”이라고 설명했다.

앞서 지난 4월에 유럽 약물사용자문위원회는 갈라폴드의 승인을 만장일치로 권고한 바 있다.

에머커스는 이번 여름 중에 갈라폴드와 관련된 승인경로에 대해 미국 FDA와 논의할 계획이라고 밝혔다. 에미커스는 일본, 호주, 캐나다를 비롯한 다른 국가들에서도 이 약물을 승인받으려고 하고 있다.