CSL 베링, 혈우병 A 치료제 미국 승인

CSL 베링은 미국 FDA가 어프스틸라(Afstyla)를 성인 및 청소년 혈우병 A 환자들을 위한 새로운 장기지속형 재조합 제8혈액응고인자 단쇄(single-chain) 치료제로 승인했다고 발표했다.

어프스틸라는 매주 2~3회 투여해 장기적인 출혈 예방 효과를 얻을 수 있는 최초의 단쇄 제품이다.

임상시험에서 예방요법으로 어프스틸라를 투여 받은 환자그룹의 연간자연출혈빈도 수치는 평균 0.00을 기록했다. 안전성 프로파일도 우수한 것으로 증명됐으며 항체 발생은 관찰되지 않았다.

이 재조합 8인자 단쇄 약물은 일단 활성화되면 자연적인 제8혈액응고인자와 동일하다.

어프스틸라는 성인 및 청소년 혈우병 A 환자들을 대상으로 출혈 삽화 빈도를 감소시키기 위한 일상적 예방요법, 출혈 삽화를 조절하기 위한 보충요법, 수술전후 출혈 관리요법으로 승인됐으며 오는 여름 초에 출시될 예정이다.

임상 개발 프로그램을 진행한 러쉬대학교 혈우병 및 혈전성향증 센터 임상 책임자인 리사 보기오 박사는 “지속성 지혈 효능이 있는 재조합 단쇄 치료제의 첫 FDA 승인은 환자와 의료제공자들에게 분자 안정성과 작용기간이 향상된 중요한 새 치료대안을 제공한다”고 말했다.

또 “어프스틸라는 환자들이 우수한 효능과 탄탄한 안전성 프로파일, 매주 2회 투여하는 용법을 이용할 수 있는 기회를 전달해 치료를 받으면서 활동적인 삶을 살 수 있도록 도울 수 있다”고 덧붙였다.

이번 승인은 주요 임상시험 2건과 개방표지 연장연구 1건이 포함된 AFFINITY 임상 개발 프로그램의 결과를 기반으로 이뤄졌다.

CSL 리미티드 연구개발 책임자인 앤드류 커버슨 박사는 “지난 100여 년 동안 CSL은 환자들이 직면하는 어려움에 대응할 수 있는 혁신적인 치료제를 연구, 개발하는데 주력해왔다”고 밝히며 “혁신적이고 효과적인 혈우병 A 치료제인 어프스틸라의 승인은 환자들의 삶을 개선시킬 수 있는 새로운 치료제를 개발하고 제공하기 위한 CSL의 헌신을 증명한다”고 강조했다.

또 “이 치료제를 회사의 선도적인 응고약물 포트폴리오에 추가하게 돼 매우 기쁘며 혈우병 A 환자들에게 미칠 어프스틸라의 긍정적인 영향을 기대한다”고 덧붙였다.

주로 남성에게 발생하는 A형 혈우병은 제8응고인자가 결손 혹은 결함되는 선천적인 출혈장애다. 혈우병 A 환자들은 대개 근육, 관절 혹은 내부장기에서 발생하는 출혈이 오랫동안 멈추지 않거나 자연출혈을 경험한다.