미FDA, 사렙타 ‘에테플러센’ 승인결정 연기

 미국 FDA는 자문위원회가 효과적이지 않다고 평가한 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 근육소모질환 치료제 에테플러센(eteplirsen)에 대한 승인결정을 연기하기로 결정했다.

사렙타의 주가는 FDA의 연기 결정이 승인 가능성을 시사한다는 관측이 제기됨에 따라 17.6%가량 급등했다.

에테플러센은 보통 남아에게 발생해 팔과 다리의 약화에서부터 폐, 심장의 약화까지도 유발할 수 있는 희귀한 질환인 뒤시엔느 근위축증에 대한 치료제로 개발된 약물이다. 환자들은 대개 청소년기에 보행능력을 상실한다.

환자단체들은 현재 뒤시엔느 근위축증에 승인된 치료제가 없기 때문에 이 약물의 승인을 강력하게 요구하고 있다.

사렙타는 FDA로부터 이번 주 목요일(현지시간)까지 예정대로 검토를 끝마치지는 못하겠지만 빠른 시일 내에 완료할 계획이라는 통보를 받았다고 밝혔다.

이번 승인 연기에 대해 다수의 시장분석가들은 FDA가 바이오마린이 개발한 뒤시엔느 근위축증 치료제의 승인을 거절하기 전에도 결정을 연기했기 때문에 에테플러센의 승인 가능성도 여전히 낮다고 보고 있다.

로이터통신에 의하면 선트러스트 로빈슨의 에드워드 내쉬 애널리스트는 단기간 내에 승인이 이뤄지지는 못할 것이라고 예상하며 FDA가 6월 중순 정도에 결정을 내릴 것이라고 내다봤다.

한편 환자단체들은 승인이 연기된 동안에 더 강력하게 FDA에 승인을 요구할 계획이다. 사렙타가 에테플러센을 개발할 때 초기 자금을 제공한 비영리단체 케어뒤센(CureDuchenne)의 설립자 데브라 밀러 CEO는 “뒤시엔느 근위축증으로 인해 또 다른 세대의 환자들을 잃을 수 없다”며 “승인된 치료제들을 확보하는 것이 시급하다”고 강조했다.

FDA 자문위원회는 지난달에 사렙타의 임상시험에서 이 약물이 효과적이라는 것을 보여주는 실질적인 증거가 나오지 않았다고 평가한 바 있다.

대부분의 시장분석가들은 자문위원회의 결정으로 인해 에테플러센의 승인이 막다른 길에 부딪혔다고 보고 있지만 FDA는 환자들의 적극적인 요구를 반영해 자문위원회의 부정적인 의견을 무시한 바 있다.