미FDA, AZ ‘셀루메티닙’ 희귀의약품 지정

아스트라제네카는 미국 FDA가 MEK 1/2억제제 셀루메티닙(selumetinib)을 분화 갑상선암 3기 혹은 4기 환자의 보조요법을 위한 희귀의약품으로 지정했다고 발표했다.

미국에서는 매년 약 6만 명이 분화 갑상선암을 진단받는 것으로 추산되고 있으며 진단 당시에 전이가 확인되거나 의심되는 환자와 재발 위험이 높은 환자에게는 방사성 요오드 치료가 권고된다.

이러한 환자들 중 일부는 갑상선 세포의 요오드 섭취에 중요한 나트륨 요오드 공수송체(NIS)가 충분히 발현되지 않기 때문에 방사선 요오드 치료로 효과를 얻지 못하는 것으로 알려져 있다.

현재 셀루메티닙은 임상시험에서 NIS 발현을 증가시키는 능력이 평가되고 있으며 향후 방사성 요오드 치료에 충분히 반응하지 않는 환자들을 위한 추가적인 치료 대안이 될 잠재성이 있다.

아스트라제네카의 최고의료책임자인 션 보헨 박사는 “유익하다고 입증된 치료제가 없는 갑상선암 환자들에게 방사성 요오드 섭취율은 대단히 중요하다”며 “셀루메티닙은 이러한 환자들을 위한 치료 대안들을 유의미하게 향상시킬 수 있다”고 강조했다.

또 “이 약물을 분화 갑상선암 치료제로 개발하기 위한 개발 계획을 진전시키는데 있어서 희귀의약품 지정은 중요한 성과”라고 덧붙였다.

셀루메티닙은 종양 성장을 막기 위해 암 세포의 MEK 경로를 억제하는 약물이다. 현재는 재발 위험이 높은 분화 갑상선암 환자들을 대상으로 한 임상 3상 시험이 진행되고 있다.

앞서 실시된 진행성 갑상선암 환자들에 대한 임상 2상 시험 결과 셀루메티닙은 방사성 요오드 치료 저항성 갑상선암 환자들의 요오드 섭취 및 보유량을 임상적으로 유의미하게 증가시키는 것으로 나타났다.

셀루메티닙은 분화 갑상선암 이외에도 KRAS 변이 진행성 비소세포폐암 환자들에 대한 임상 3상 시험과 소아 신경섬유종증 1형 환자들에 대한 임상 2상 시험을 통해 연구되고 있다.