노바티스 ‘일라리스’ 획기적 치료제 지정

노바티스는 일라리스(Ilaris)가 미국에서 주기성 발열 증후군 혹은 유전성 주기성 발열이라고 하는 자가면역질환 적응증들에 대한 획기적 치료제로 지정됐다고 발표했다.

미국 FDA는 일라리스를 콜히친으로 조절되지 않는 가족성 지중해열(FMF), 종양괴사인자 수용체 관련 주기성 증후군(TRAPS), 면역글로불린 D 증후군(HIDS)/메발론산 키나아제 결핍증(MKD)에 대한 치료제로 검토할 예정이다.

이러한 질환들은 재발성 고열과 장애를 유발할 수 있으며 관절 통증, 종창, 근육통, 피부발진, 치명적일 수 있는 합병증 등이 동반될 수 있다.

현재 TRAPS 혹은 HIDS/MKD을 치료하기 위해 승인된 의약품은 없으며 FMF 환자들을 위한 치료대안도 매우 제한적인 실정이다.

노바티스 제약사업부의 데이비드 엡스타인 사장은 “오늘은 치료대안이 없거나 제한적인 심각한 쇠약성 증후군에 시달리고 있는 많은 환자들에게 중요한 날”이라며 “일라리스는 이 질환들에 대해 검토되고 있는 유망한 의약품이며 희귀질환 환자의 삶에 중요한 변화를 가져다주기 위한 회사의 헌신을 보여준다”고 강조했다.

이번 획기적 치료제 지정은 미국에서 이 적응증들에 대한 보충적 생물학적제제허가신청서 3건의 근거로 제출된 임상 3상 CLUSTER 시험의 자료를 기반으로 이뤄졌다.

일라리스는 2009년에 미국 규제당국에 의해 크리오피린 관련 주기성 증후군이라는 희귀한 자가면역질환에 속하는 머클-웰스 증후군과 가족성 한랭 자가염증성 증후군에 대한 치료제로 승인됐으며 2013년에는 전신성 소아 특발성 관절염 적응증이 추가로 승인됐다.