아나벡스 치매 치료제, 美희귀의약품 지정

미국 기반의 생명공학회사인 아나벡스 라이프 사이언스 코퍼레이션(Anavex Life Sciences)은 미국 FDA가 시험약 ANAVEX 3-71을 전두측두엽 치매에 대한 희귀의약품으로 지정했다고 발표했다.

아나벡스는 알츠하이머병 같은 신경퇴행성질환과 다른 중추신경계질환, 통증, 다양한 암 등의 치료를 위해 차별화된 치료법을 개발 중인 기업이다.

전두측두엽치매는 두뇌의 전두엽 및 측두엽의 점진적인 위축과 관련된 임상적 증후군이며 부적절한 사회적 행동, 공감능력의 결핍, 감정 둔화 혹은 불안, 개인위생 무관심, 활력 및 동기 감소 등 행동변화와 언어능력의 감퇴를 유발한다.

현재 이 질환의 진행을 늦출 수 있는 치료제는 없는 실정이며 전두측두엽 치매 환자들의 예후는 나쁜 편이다. 미국에서는 전체 치매환자들의 약 10~20%에 해당하는 약 5만 명에서 6만 명이 이 질환을 겪고 있는 것으로 추산되고 있다.

아나벡스의 규제관리업무 담당 크리스티나 캐팩 부사장은 “전두측두엽 치매에 대한 ANAVEX 3-71의 희귀의약품 지정이 중요한 성과라고 믿고 있다”고 말했다.

FDA의 희귀의약품 제도는 미국에서 20만 명 이하의 사람들이 겪고 있는 희귀질환에 대한 모든 종류의 약물들을 대상으로 하며 개발 및 상업적 인센티브와 7년 동안의 시장독점권, FDA의 우선적인 자문, 제품 허가 관련 비용 일부 면제 및 감면 같은 혜택을 제공한다.

아나벡스의 크리소토퍼 미슬링 최고경영자는 FDA의 이번 결정을 통해 아나벡스가 희귀질환 분야에서 계속 전진해나가고 신경퇴행성 질환에 대한 포트폴리오를 확장할 수 있을 것이라고 강조했다.

시험약 ANAVEX 3-71은 시그마-1과 M1 무스카린 수용체를 표적으로 삼으며 동물 모델에서 신경보호 및 인지기능 개선 효과가 발견됐다.

또 매우 적은 용량으로도 인지적 결핍, 아밀로이드, 타우 단백질 같은 알츠하이머 특징들에 효과적인 것으로 나타났으며 신경염증과 미토콘드리아 기능부전에도 이로운 효과가 있는 것으로 증명됐다.