레볼레이드, 소아 혈액질환 적응증 확대

유럽 집행위원회는 노바티스의 레볼레이드(Revolade, eltrombopag)를 만성 특발성 혈소판감소성 자반증을 겪고 있으며 다른 치료제에 반응하지 않는 1세 이상의 소아 환자들을 위한 동종 계열 최초의 치료제로 승인했다.

특발성 혈소판감소성 자반증 환자들은 혈소판 수 감소로 인해 혈액이 적절하게 응고되지 않으며 붉은색이나 보라색인 자반, 코피, 잇몸 출혈, 혈액 응고 지연 같은 증상을 경험할 수 있다. 대부분의 경우 환자의 면역체계가 혈소판을 공격하고 파괴하는 것으로 알려져 있다.

노바티스 항암제 사업부 개발 책임자인 알렉산드로 리바 박사는 “희귀질환의 영향을 받고 있는 소아의 가족들에게는 새로운 치료대안을 이용할 수 있다는 점이 질병 관리의 판도를 바꿔놓을 수 있다”고 말했다.

레볼레이드는 100개 이상의 국가에서 성인 특발성 혈소판감소성 자반증에 대한 치료제로 승인됐으며 45개 이상의 국가에서는 만성 C형 간염 환자의 혈소판 감소증 치료제로 승인된 제품이다. 또 작년 9월에는 중증 재생불량성 빈혈 치료제로 승인된 바 있다.

이번 소아 적응증 확대에는 정제형 제제 이외에도 알약을 삼킬 수 없는 소아 환자를 위한 새로운 경구용 현탁액 제제가 포함됐다.

특발성 혈소판감소성 자반증은 매년 소아 10만 명 당 약 5명꼴로 발생하는 희귀한 혈액질환이며 이 중에 진단 이후 12개월 이상 병이 진행되는 만성 질환 환자 비율은 13~36% 정도다.

혈소판증식인자인 트롬보포이에틴 수용체 작용제 레볼레이드는 혈소판 생성을 증가시키기 위해 골수에서 주로 발견되는 거핵세포의 분화 및 촉진을 유도하는 기전을 갖고 있다.